甲状腺癌尤其是分化型甲状腺癌（DTC）的发病率正逐年升高，外科手术、术后放射性碘治疗（RAI）以及 TSH 抑制治疗是 DTC 的主要治疗策略，但部分患者最终可能发展为 RAI 难治性 DTC。凭借国际多中心 III 期 DECISION 研究的充分证据，口服多激酶抑制剂索拉非尼于近期获得国家食品药品管理总局（CFDA）批准用于 RAI 难治性 DTC 的治疗。
索拉非尼可同时作用于多个通路，包括：通过阻断由 RAF/MEK/ERK 介导的细胞信号传导通路直接抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成；通过抑制与新生血管生成相关的酪氨酸激酶受体（VEGFR-2, 3、PDGFR-β、c-KIT 等），阻断肿瘤新生血管生成，间接抑制肿瘤细胞的生长，从而最终达到遏制肿瘤生长的目的。
研究探索了索拉非尼用于局部晚期/转移性/RAI 难治性 DTC 患者的疗效，共在 18 个国家的 77 个中心纳入 417 例患者，并随机分入索拉非尼组及安慰剂组，主要研究终点为无进展生存期（PFS），安慰剂组患者在疾病进展时可交叉进入索拉非尼组。
结果显示，索拉非尼显着延长 RAI 难治性 DTC 患者的 PFS，相比于安慰剂降低 41% 的疾病进展或死亡风险。这一成果使得索拉非尼在美国、欧洲以及中国获得了继转移性肾癌和进展期肝癌之后的第三项适应证，也成为 DTC 靶向治疗的重要的里程碑，为 RAI 难治性 DTC 这一尚未满足的临床需求提供了解决方案。
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