经历30年沉浮，基因疗法已经成为很多疑难杂症的解决方案之一。1月12日，《Science》期刊发表了一篇综述，对于基因疗法的发展进行了深入的回顾。
在四十五年前，基因疗法界的领军人物Theodore Friedmann博士曾设想过通过基因治疗来改善由单个基因引起的遗传性疾病。基因治疗可能具有治疗更方便、效果更持久的临床益处。与那些旨在提供某类蛋白质的疗法相比，对患者体内的细胞进行基因疗法处理，让其持续自动制造这些所需蛋白，就能避免患者重复输注药物的需要。比如说，对造血干细胞（HSC）进行基因工程改造让其制造内源性的凝血因子，从理论上说能持续缓解血友病症状，而不需使用酶或输血治疗。
基因疗法从概念转化为临床试验是在20世纪90年代初期，但第一代基因疗法的结果总是让人处于从希望到失望的循环，结果显示，那些基因疗法要么缺乏实际的临床益处，要么会产生意外的副作用，有时候甚至导致接受治疗的患者死亡。在1996年，美国国立卫生研究院（NIH）的顾问委员会对这些试验进行了评估，他们认为这些试验的结果令人失望，是因为科学界当时对病毒载体、目标细胞和组织以及疾病的认识还不足。于是，该委员会建议研究者重返实验室，对基因疗法继续进行钻研。
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