目前特立氟胺已经在中国、美国和欧洲几个国家和地区获批上市，主要用于治疗复发缓解型MS.其主要证据来源于TEMSO、TOWER和TOPIC研究。

　　1.TEMSO研究

　　该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组III期临床试验，纳入1088例MS患者，年龄18~55岁，EDSS评分0~5.5分，入组前一年至少复发一次或前两年至少复发两次。所有患者随机分配至安慰剂对照组，7mg特立氟胺组和14mg特立氟胺组[5]。用药并随访108周，主要终点为年复发率，关键次要终点为12周确认的残疾进展。

　　研究结果显示安慰剂组年复发率为54%，特立氟胺组年复发率均为37%，同安慰剂相比，7mg和14mg特立氟胺分别降低MS患者年复发风险31.2%和31.5%；安慰剂组确认的残疾进展比例为27.3%，7mg特立氟胺组和14mg特立氟胺组，确认的残疾进展分别为21.7%和20.2%，说明特立氟胺有效降低由EDSS评分确认的残疾进展。

　　不良反应方面，特立氟胺组比安慰剂组患者更易出现腹泻、恶心、脱发和转氨酶升高（＞正常上限的1倍），但特立氟胺组患者转氨酶水平高于正常上限3倍的比例同安慰剂组类似。

　　2. TOWER研究

　　该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，该研究纳入国际范围内26个国家和地区189个中心的复发缓解型MS患者，患者年龄18~55岁，在过去12个月或24个月至少出现一次复发，并在过去的30天没有出现复发[6]。这些受试患者随机分配至安慰剂组、7mg特立氟胺组和14mg特立氟胺组。治疗时间可变，在纳入最后一例患者48周后结束。主要研究终点为残疾进展持续时间(残疾进展定义为EDSS评分至少增加1分，持续12周)。

　　该研究结果显示，安慰剂组患者年复发率为50%，7mg和14mg特立氟胺组年复发率分别为39%和32%，特立氟胺显著降低MS患者年复发率；14mg特立氟胺同安慰剂相比，降低残疾持续累积风险，但7mg特立氟胺对残疾持续累积风险无明显影响。

　　中国32家医院参与了TOWER研究，共入组148例复发缓解型MS患者，与安慰剂组相比，特立氟胺14mg显著降低中国复发缓解型MS患者的年复发率达71.2%，而7mg特立氟胺组未能有效降低年复发率，14mg治疗组还延迟了12周确认的残疾进展，风险率相对降低68.1%，与总体人群分析结果的趋势一致。

　　同TEMSO研究类似，最常见的不良反应为肝酶水平升高、脱发、头痛。严重不良反应在特立氟胺组和安慰剂组类似。

　　3.TOPIC研究

　　该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组研究，纳入618例来自20个国家112多个研究中心或医院，年龄18~55岁的临床孤立综合征患者。临床孤立综合征定义为神经系统表现符合脱髓鞘事件，头颅核磁T2加权像上有2个以上直径＞3mm的病灶[8]。将受试患者随机分配至安慰剂组、7mg特立氟胺组和14mg特立氟胺组，持续用药并随访108周。主要研究终点为复发时间(无发热或感染情况下，新出现的神经系统症状间隔＞30天，并持续24小时及以上定义为复发)，关键次要终点为头颅核磁T2加权像或增强序列显示的新的病灶出现时间。

　　研究结果显示，同安慰剂组相比，7mg和14mg特立氟胺均显著降低患者复发风险，风险比分别为0.628和0.574.7mg和14mg特立氟胺均显著降低头颅核磁显示的新发病灶，风险比分别为0.686和0.651。

　　同TEMSO和TOWER研究类似，最常见的不良反应为肝酶水平升高、脱发、腹泻、感觉异常和上呼吸道感染，最严重的不良反应为肝酶水平升高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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