在过去的100多年里，医药学的进步是巨大的，不少多发性硬化的症状现在都可以得到有效的控制，比如剧烈的肌肉的痉挛和抽搐可以直接对脊髓用药而得到有效的缓解。其他的症状，如大小便失禁、性功能丧失也有相应的药物可以进行一定的调解，但是如何对神经髓鞘的损伤进行修复却仍旧是医学界的一个难题。

　　1993年，世界上第一个针对多发性硬化本身（而非症状）的新型治疗药物（生物制品注射剂）上市了，临床研究显示它能够延缓和阻止神经髓鞘的进一步衰变，从而缓解多发性硬化发展。在随后的十几年里，更方便的小分子口服药物也研发成功了，其中就包括赛诺菲制药的奥巴捷（特立氟胺片Teriflunomide Tablets）。

　　前面提到，多发性硬化是自身免疫性疾病，此时的免疫系统“不分敌友”攻击神经纤维引起炎性脱髓鞘，进而导致中枢神经系统的功能性障碍。为抑制情况的恶化，需要对患者异常的免疫系统进行调控。尽管作用机理还不是十分明确，但是有多项研究结果表明特立氟胺作为免疫“调节剂”在多发性硬化中发挥治疗作用。

　　当免疫细胞应对外周干扰时，会出现“自身反应活性（Autoreactivity）”，免疫细胞的扩增就会加快，因此对扩增所需要的原材料，比如嘧啶（pyrimidine），需求也会随之增加。特立氟胺则是通过抑制“双氢乳清酸（合成嘧啶的前体）脱氢酶”（dihydroorotate dehydrogenase,简称DHODH）来阻断增值所需的嘧啶，以致降低中枢神经系统嘧啶的贮存和自反应活性免疫细胞的扩增，从而减缓它们对神经髓鞘的损害。上述免疫调节作用是通过“从头合成”来特异的阻断活化的免疫细胞对嘧啶的需求，而不影响正常免疫细胞通过“补救途径”的稳态增值。

　　在多种动物疾病模型的实验中，奥巴捷显示了良好的耐受性和有效性，包括提高肢体敏感度和活动能力。就整体而言，新确诊的多发性硬化患者，如果能及时获得奥巴捷的治疗，继续恶化和复发的可能性也有显著的降低。

　　尽管我们现在还不能治愈多发性硬化，但是随着这些革命性药物在中国市场的出现，我们期待中国的多发性硬化患者可以走出阴影，获得更好的治疗，过上有尊严的生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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