鉴于NASH已经成为肝移植的主要诱因、因为病理复杂高度有效药物的出现还遥遥无期，所以投资者对这个药物的批准抱有很大希望。上个月FDA将专家组讨论推迟已经令大家比较意外、当天股票下滑12%，现在想想这有点无病呻吟。FDA当时说将在一周内确定专家组讨论时间，没想到今天直接给与CRL待遇。

　　奥贝胆酸是个FXR激动剂，2014年ICPT宣称该药在一个283人叫做FLINT的二期临床试验中因为疗效显著而提前终止，令其股票一天之内涨了3倍。但后来才知道FLINT提前停止疗效只是一个原因，当时FDA还担心LDL升高的副作用。次年经过和FDA、EMA的讨价还价，ICPT将奥贝胆酸推进三期临床，一级终点为同时改善纤维化和脂肪肝。因为奥贝胆酸在二期临床并未改善脂肪肝，纤维化的改善虽然达到统计显著、但和安慰剂只有0.3点区分，所以投资者对这个高标准试验并不看好、当天ICPT下滑15%。但试验开始后ICPT与FDA达成协议，两个终点只要达到一个即可上市、令成功率大增。但因为这种会议内容不会公开、FDA也不做回应，所以外界只能听厂家的一面之词，FDA有什么附加条件没人知道。当年Esperion就在FDA是否要求ETC1002做CVOT试验才能上市这个关键问题前后矛盾，令投资者一头雾水。

　　后来奥贝胆酸在Regenerate试验中果然只有高剂量组达到改善一级纤维化患者比例这个终点，但低剂量组未能达到统计显著区分，另一个终点缓解脂肪肝两个剂量都没有达到。虽然LDL并未成为严重问题，但显示疗效的高剂量组有51%患者出现皮肤搔痒、9%患者因此退出试验。FDA可能确实说过一个终点改善就可以上市，但和任何药物一样你得平衡风险与收益。奥贝胆酸已经上市用于一种叫做原发性胆汁性肝硬化（PBC）的罕见病，但NASH是个人群更复杂、危害相对较小的疾病。PBC能用的药物不一定NASH也能用，这个产品上市四年去年销售2.5亿说明医生和NASH患者并没有太大动力标签外使用这个药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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