胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。复旦大学附属中山医学副院长周俭教授指出，肝内胆管癌发病率约占原发性肝脏恶性肿瘤的15~20%，且呈上升趋势。

　　虽然手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式，但是大部分肝内胆管癌患者初次就诊时常伴有局部侵犯或远处转移而失去手术根治机会。即使有幸采取根治性切除手术，患者的复发率仍较高，不能手术切除或晚期胆管癌患者目前已有的系统治疗疗效较差，标准治疗（顺铂联合吉西他滨的化疗方案）被推荐为晚期胆管癌的一线治疗方案，客观缓解率（ORR）为15~26%，且常发生耐药。因此，研制合适的靶向药物成为解决胆管癌患者的重中之重。

　　胆管癌患者迎来了一个重磅好消息！就在今天，FDA加速批准Incyte公司Pemazyre（培米替尼），用于治疗既往接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，批准时间比预定的5月30日审批日期提前了一个半月，这也是FDA批准的首个胆管癌靶向疗法。

　　成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥着重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和扩增极可能导致多种癌症的发生。在胆管癌中，目前的研究已证实FGFR2基因融合/重排可促进肿瘤的发生和发展，靶向FGFR2对存在此类FGFR2变异的胆管癌具有明显的治疗作用。

　　FGFR靶向药物的横空出世解决了胆管癌患者的燃眉之急，今天我们给大家分享治疗胆管癌的首个靶向新药——培米替尼.该药是针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在既往临床研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。此药二线治疗胆管癌患者的有效率ORR达35.5%，疾病控制率DCR为82%，成为胆管癌历史上第一个靶向药物！具有划时代的意义！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼(PEMIGATINIB)用于二线治疗局部晚期或转移性胆管癌？

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