KYMRIAH是一种基因修饰的自体T细胞免疫治疗。每个剂量的是使用个体患者自己的T细胞（称为淋巴细胞的一种白细胞）产生的定制治疗。患者的T细胞被收集并送到制造中心，在那里进行遗传修饰以整合含有特异性蛋白质（嵌合抗原受体或CAR）的新基因，并指导T细胞靶向杀死具有表面上的特异性抗原（CD19）。一旦细胞被修饰，它们就会被注入到患者体内以杀死癌细胞。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是骨髓和血液中的一种癌症，主要表现为淋巴细胞异常。疾病进展很快，是美国最常见的儿童癌症。据美国国家癌症研究所估计，每年约有3,100名年龄在20岁以下的患者被诊断为ALL。 ALL的来源可以是T细胞或B细胞，其中B细胞是最常见的。 KYMRIAH被批准用于患有B细胞ALL的儿科和年轻成人患者，适用于在初始治疗后癌症未见效或已经复发的患者，估计有15-20％的患者出现这种情况。
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