此次与Kite达成合作的Sangamo是ZFNs技术的专利拥有者，Sangamo目前有多项使用ZFNs基因编辑治疗罕见病临床试验正在进行中。Editas Therapeutics与Intellia Therapeutics则是基因编辑技术CRISPR/Cas9的领跑者，其创始人分别为学术大牛张峰和Jennifer Doudna。而走在通用型CAR-T研发最前沿的是法国公司Cellectis，其利用自身Talens技术平台研发的UCART已处于临床阶段。本文将主要介绍UCART的产品和生产过程，以及CRISPR/Cas9技术用于编辑CART细胞的最新进展。
UCART与自体型CAR-T有一些共同特征：它们都由慢病毒转染从而携带识别肿瘤上特定抗原的嵌合抗原受体CAR；它们通过CAR识别肿瘤细胞从而发挥杀伤作用。UCART的独特点在于原材料是健康捐献者的血液，并不依赖于病人的淋巴细胞；并非定制的细胞疗法，而是能够现货供应，为更多的病人提供治疗；UCART通过TALEN基因编辑技术，敲除TCR等相关基因，避免移植物抗宿主病，敲除PD1等免疫检查点，进一步增强CAR-T细胞的功能。走在新一代免疫细胞疗法路上，通用型CAR-T面临安全挑战。
详情请访问 CAR-T http://cart.kangbixing.com
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