在既往接受过治疗，且有FGFR2融合或重排的患者中，36%达到了客观缓解。对于转移性胆管癌患者，除吉西他滨和顺铂一线治疗之外，其他化疗产生的益处有限，例如在近期一项3期试验中，FOLFOX二线治疗在生存期方面仅产生边际益处（NEJM JW Oncol Hematol Aug 2019）。对这些癌症所做的基因组分析显示了肝内、肝外和胆囊癌之间的异质性，也提示了潜在的药物靶点。

　　研究者发表了一项工业界申办的国际性、单组、开放标签、2期试验的结果，该试验将培米替尼（成纤维细胞生长因子受体[FGFR]1、2和3的口服酪氨酸激酶抑制剂）用于接受过化疗的局部晚期或转移性胆管癌患者。在纳入试验的146例患者中，107例有FGF/FGFR基因融合或重排，20例有其他FGF/FGFR改变，19例无改变或有未明确的改变。有基因融合或重排的大部分患者有肝内原发灶（105，98%）；在其他FGF/FGFR改变中，有肝内原发灶的患者也占大多数（13，65%）。患者每日接受13.5 mg 培米替尼治疗，每21天为一个周期，用药2周，停药1周。

　　中位随访17.8个月时的结果如下：在有FGFR2融合或重排的患者中，36%达到了客观缓解（主要终点），82%达到了疾病控制；缓解的中位持续时间为7.5个月，无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）为21.1个月。在有其他FGF/FGFR改变或无改变的患者中，没有任何人达到缓解；这些患者的中位PFS分别为2.1个月和1.7个月，中位OS分别为6.7个月和4.0个月。最常见的3级或4级不良事件包括低磷血症（12%），以及关节痛、口炎、低钠血症、疲劳和腹痛（5%～6%）。

　　培米替尼是近期获得美国FDA批准的新治疗方案，用于既往接受过治疗，并且有FGFR2融合或重排的胆管癌患者。我们应定期对这些患者进行基因组分析，尤其是肝内原发灶可能携带上述异常的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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