美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准阿培利司(alpelisib)用于治疗需要全身治疗的2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱(PROS)严重表现的成人和儿童患者。

　　PROS是一种罕见的疾病，其特征是由于PIK3CA基因突变导致的过度生长和血管异常。阿培利司是磷脂酰肌醇3激酶(PI3K)的抑制剂，主要是PI3K-α异构体。PI3K通路的抑制可能导致与这些疾病相关的器官异常的预防或改善。

　　该批准基于来自对EPIK-P1试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04285723）的全球、基于站点、回顾性、非介入性医学图表审查的真实世界证据，其中包括57名2岁或以上患有作为同情使用扩展访问计划的一部分，每天口服一次阿培利司50mg至250mg治疗的PROS。主要终点是第24周时有放射学反应的患者比例，定义为可测量目标病灶体积（1至3个病灶）的总和从基线至少减少20%，并通过至少1次后续影像评估确认，在任何目标病变、非目标病变进展或新病变出现时，没有从基线增加20%或更多。

　　在37名可评估疗效的患者中，结果显示27%（n=10/37；95%CI，14-44）在第24周时确认有反应。未达到中位反应持续时间（95%CI，0.9+，42.9+个月），70%的患者的反应持续时间至少为6个月，60%的患者的反应持续时间至少为12个月。此外，74%(n=23/31)的基线影像患者显示目标病灶体积平均减少了13.7%。在初步分析时，没有患者出现疾病进展。第24周时，疼痛改善（90%；n=20/22）、疲劳（76%；n=32/42）、血管畸形（79%；n=30/38）、肢体不对称（69%；n=20/29），并观察到弥散性血管内凝血（55%；n=16/29）。

　　阿培利司常见不良反应有哪些？

　　报告的最常见不良反应是腹泻（16%）、口腔炎（16%）和高血糖（12%）。最常见的3/4级不良事件是蜂窝织炎。此外，据报道，使用阿培利司会引起严重的超敏反应、严重的皮肤不良反应和肺炎。

　　阿培利司的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。加速批准基于响应率和响应持续时间。

　　阿培利司剂量和形式

　　阿培利司以50mg、125mg和200mg片剂的形式提供。对于吞咽困难的患者，片剂可用于制备口服混悬液。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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