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阿培利司/阿哌利西(ALPELISIB)已被批准治疗过度生长谱系罕见病?

时间:2022-04-11 11:02 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

       2022年4月6日,诺华宣布FDA 批准其PI3K抑制剂阿培利司(alpelisib) 用于治疗2岁及以上PIK3CA相关的过度生长谱系(Overgrowth Spectrum,PROS)患者。阿培利司是第一个获批治疗此种罕见病的药物。此次批准基于来自EPIK-P1研究的真实世界数据,该研究显示接受阿培利司治疗的患者表现出PROS病变灶的缩小和PROS相关体征和症状的改善。

阿培利司

  PROS(过度生长谱系,Overgrowth Spectrum)是2013年美国国立卫生研究院确立的一类罕见病,涵盖了一系列以PIK3CA 突变引起的罕见过度生长为特征的病症,包括血管、淋巴系统和其他组织的非典型过度生长和异常,例如CLOVES综合症、先天性静脉畸形肢体肥大(KTS)综合症、CLAPO综合症等等。PROS的患病率大约每百万人中有14人。

  阿培利司(alpelisib) 是一种激酶抑制剂,通过抑制PI3K途径起作用。阿培利司由诺华公司研发,首次于2019年5月24日获美国FDA批准用于与氟维司群联用治疗男性和绝经后女性的激素受体阳性(HR)/人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)阴性携带PIK3CA突变的晚期转移性乳腺癌,商品名为Piqray,也是首个用于治疗该类乳腺癌的PI3K抑制剂。

  PI3K(磷脂酰肌醇激酶)是一个复杂的大家族,具体可以分为三大类(I、II、III)和多个小类,其中IA类PI3K具有类脂激酶和蛋白激酶的双重活性,由催化亚基PI3Kα、PI3Kβ或PI3Kσ和调节亚基p85组成。PIK3CA基因负责编码PI3Kα,该基因的高突变频率在肿瘤发生中起重要作用。PIK3CA突变可导致PI3K过度活化,促进肿瘤增殖、转移和侵袭,与肿瘤恶化、疾病进展和耐药性产生息息相关。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:阿培利司/阿博利布(PIQRAY)是什么药?治疗效果怎么样?

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(责任编辑:康必行-小雪)
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