阿泊替尼(Ayvakit/avapritinib)是一种口服的、具有高活性高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂。具有KIT及PDGFRα突变（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外显子 17突变）的多种疾病目前缺乏有效的治疗方式，阿泊替尼针对以上突变均表现出临床前活性。

　　2020年1月9日，美国食品和药物管理局批准阿泊替尼Avapritinib（AYVAKITTM，Blueprint Medicines Corporation）治疗成人不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST），且携带PDGFRA外显子18突变，包括D842V突变。阿泊替尼是第一个被批准用于治疗携带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者。GIST是常见于胃壁或小肠中的肉瘤，高发区间为50-80岁，是一种罕见病。最常见的GIST是由于KIT或PDGFRα基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90％新诊断GIST的病例与这两个突变有关。

　　在NAVIGATOR（NCT02508532）中进行疗效研究，这是一项多中心、单臂、开放的试验，纳入43例GIST患者，其中包括38例PDGFRA D842V突变患者。该试验最初登记患者的起始剂量为每天口服400毫克，之后由于毒性而被减少到推荐剂量300毫克口服一次。患者接受阿泊替尼，直到病情进展或毒副作用不可接受。

　　对于携带PDGFRA外显子18突变的患者，ORR为84%（95%CI:69%，93%），7%完全应答，77%部分应答。对于PDGFRA D842V突变的患者亚组，ORR为89%（95%CI:75%，97%），8%完全应答，82%部分应答。携带外显子18突变患者中有61%应答持续时间超过6个月（31%的持续应答患者的随访时间小于6个月）。

　　在接受阿泊替尼Avapritinib治疗的患者中，最常见的不良反应（发生率≥20%）是水肿、恶心、疲劳/乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、发色改变、流泪增多、腹痛、便秘、皮疹和头晕。推荐的阿泊替尼avapritinib剂量为300毫克，每天一次，空腹服用，饭前一小时和饭后两小时服用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿泊替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)治疗胃肠道间质瘤有怎样的临床疗效？

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