2022年4月6日，我国国家药监局（NMPA）的官网显示，FGFR1/2/3抑制剂培米替尼正式获批上市，其临床适应症为：治疗至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。这也是我国首款针对胆管癌的靶向药。胆管癌是一种发生于胆道系统的恶性肿瘤，其临床症状主要为腹痛、恶心、发热、黄疸等消化系统症状，易于其他疾病混淆。往往发现时已经进入了中晚期，不仅治疗手段少，而且5年生存率也比较低。

　　在2021年9月举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，信达生物公布了其在中国晚期胆管癌患者的Ⅱ期临床研究数据。这是一项开放、单臂、多中心的Ⅱ期研究，共纳入了31例FGFR2基因融合或重排阳性的胆管癌受试者，给予培米替尼药物治疗，直到出现疾病进展、不可耐受的毒性或者撤回知情同意书。主要的临床终点为客观缓解率（ORR）。

　　结果发现，在可评估的30名患者中，15名患者达到了疾病缓解，客观缓解率为50%。中位随访时间为5.13个月，12例患者仍处于病情缓解中。截止到大会发布，由于无进展生存期的数据（PFS）尚未成熟，故未公布。但疾病控制率（DCR）达到了100%。

　　在安全性方面，所有接受治疗的患者中，三级以上不良反应的发生率为14.7%，常见的不良反应为口腔干燥、高磷酸血症和脱发，未出现严重的不良反应。

　　此外，在另外一项纳入了146名接受过治疗的FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者的试验中，将这些患者分为三个组，其中A组是FGFR2融合/重排（107例），B组是其他FGFR突变（20例），C组是非FGFR突变（18例），1例患者未定。所有患者均接受培米替尼治疗。

　　结果发现，A组客观缓解率（ORR）为35.5%，3例患者实现了完全缓解，35例患者部分缓解，50例患者疾病稳定，疾病控制率达到了82%。B、C组的ORR为0%。

　　相对于其他队列，培米替尼对于FGFR2基因突变的胆管癌患者有着更好的临床数据。此外，其中国患者Ⅱ期临床数据中疾病控制率达到了100%，安全性也相对良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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