胆管癌又称为胆道癌，是一种难治性而且高位的恶性肿瘤，致死率极高，晚期患者的5年生存率仅为5%，可见其带来的癌症对身体影响是巨大的，近几年来，随着对靶向药物深入研究，目前胆管癌已经有治疗的靶向药问世，给患者带来新的希望，目前，今天重点提到的是Pemazyre（pemigatinib 培米替尼）也被称为希望之星。培米替尼通过抑制肿瘤细胞中的FGFR激酶而阻止肿瘤的生长和扩散。也是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。

　　胆管癌通常在老年人中出现。在亚洲人群中发病率极高，目前对胆管癌的主要疗法是手术切除，胆管癌早期没有明显症状，多数患者在确诊时已失去手术时机，只能寻求其他的治疗方法，而且局部晚期和转移性胆管癌无法通过手术完全切除，目前的标准治疗选择主要为化疗、放疗、肝移植，患者预后较差。

　　培米替尼适应症：适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。它是一种小分子靶向药物，同时可以抑制FGFR1,FGFR2,FGFR3。作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。

　　临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据,FIGHT-202研究中共入组了108例胆管癌患者，接受pemigatinib 13.5mg口服治疗。结果显示，pemigatinib（培米替尼）治疗显示出持久的肿瘤缓解。基于IRRC评估确认的ORR为37%（n=40；95%CI:27.9%,46.9%），包括4例完全缓解（CR=3.7%）和36例部分缓解（PR=33.3%），中位缓解持续时间(DOR)为8.1个月(95%CI:5.7,13.1)、中位无进展生存期(PFS)为7.0个月(95%CI:6.1,10.5)、中位总生存期(OS)达17.5个月(95%CI:14.4,22.9)；有反应者 vs无反应者的mOS分别为(30.1 vs 13.7个月)。通过数据对比，还是非常可观的，对于一直缺少靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。

　　推荐剂量

　　在开始使用Pemigatinib（培米替尼）治疗之前，请确认是否存在FGFR2融合或重排。建议剂量为在21天周期内每天口服13.5 mg，连续14天，然后停药7天。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随餐或不随餐都可。

　　培米替尼常见不良反应

　　最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼症，口干，食欲不振，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背部疼痛和皮肤干燥。

　　结语：使用培米替尼治疗，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者疗效可佳，获益明显。期待在未来医疗领域，能够不断研发出有效的胆管癌靶向药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌靶向新药培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)的临床研究结果

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