FDA批准了诺华的CAR-T药物Kymriah （通用名tisagenlecleucel，曾用名CTL019）用于25岁以下青少年难治或二次复发ALL。这个批准是根据一个63人参与的临床试验，在这个难治人群Kymriah三个月应答率为83%，一年应答率为79%。今年7月专家组以10：0绝对优势支持Kymriah上市，今天的批准比10月3日的PDUFA日期提前一个多月。因为CAR-T可能诱发细胞因子风暴（CRS），今天FDA也扩展了辉瑞IL6抗体Actemra (通用名tocilizumab) 标签用于控制CRS。
Kymriah是首个上市的CAR-T药物，被FDA认同应该说比被吉利德认同更为重要，这标志肿瘤治疗进入一个崭新的时代。Kymriah是首个活体药物，理想情况下不仅不会被代谢清除，还会在体内扩增。
Kymriah也是高度个体化的肿瘤疗法，因为这些药物前体是患者自身的免疫细胞。由于这些细胞需要在体外基因改造，所以有人也把它叫做基因疗法，但这个叫法很多人不同意，因为CAR-T和体内基因疗法有较大区别。
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