地拉罗司治疗铁过载的有效性、安全性和经济性的循证依据丰富。地拉罗司降低血清铁蛋白水平、肝脏铁过载水平的效果优于去铁胺;地拉罗司组患者的不良反应多为轻度胃肠道刺激症状、皮肤瘙痒、关节痛、转氨酶升高等,一般不影响后续治疗;且地拉罗司的成本-效益高于去铁胺,通过口服给药方式获得的健康益处以及患者依从性的改善情况更好。
地拉罗司是FDA在2005年批准的第一个能够常规使用的口服铁螯合剂,目前已在80多个国家上市。2010年,地拉罗司分散片在中国获批上市,被批准用于年龄大于2岁的β地中海贫血患者因频繁输血而引起的慢性铁过载,和10岁及10岁以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者的慢性铁过载的治疗。
应用地拉罗司进行祛铁治疗的患者80%以上为地中海贫血、骨髓增生异常综合征或再生障碍性贫血,其它疾病类型还包括急/慢性白血病、造血干细胞移植、淋巴瘤、骨髓瘤、骨髓纤维化。地拉罗司祛铁治疗后,血清铁蛋白水平、肝脏铁、心脏铁过载情况得到显著改善,减轻铁过载对脏器、内分泌系统等的损害,改善患者的长期生存及生活质量。对于移植的患者,有效的祛铁治疗为地贫移植患者争取最佳时机,显著改善患者总生存期和无病生存期,并能降低患者移植后感染及aGVHD发生率和严重程度,显著提高移植患者植入率。地拉罗司临床应用中,不良反应多为轻度胃肠道刺激、皮疹,几乎不影响患者的持续治疗,有效性和安全性得到了临床专家的一致认可。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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