阿伐曲泊帕是一种新型口服TPO激动剂，可增加PLT数量，作为PLT输注治疗的替代品。该药物只增加患者PLT数量，不增强PLT活化。2项设计相同的多中心Ⅲ期临床研究（ADAPT‑1和ADAPT‑2研究）评估了阿伐曲泊帕在行诊断性操作或手术的慢性肝病相关重度TCP患者中的有效性和安全性，其结果显示：阿伐曲泊帕可用于治疗慢性肝病相关重度TCP，有效性和安全性均较高。

　　本研究为真实世界研究，结果显示：两组的治疗有效率均>50%，两组患者治疗有效率比较，差异无统计学意义。这提示在临床工作中联合方案为患者带来的获益有限。本研究结果显示：阿伐曲泊帕的真实世界临床有效率低于2项Ⅲ期临床试验（54.29%比88.10%）。笔者分析主要原因可能为纳入患者人群不同：2项Ⅲ期临床试验中纳入Child-Pugh C级患者较少，且未纳入巴塞罗那临床肝癌分期为C、D级患者。

　　本研究结果显示：2种方案的总体安全性较高，未引起严重的全身不良反应。其并发症以消化系统不良反应常见，其他系统不良反应发生率较低。这提示阿伐曲泊帕能代替PLT输注治疗与PLT输注治疗比较，阿伐曲泊帕单药方案无需住院治疗，可获得更好的患者依从性，且能节约较多经济。

　　在临床治疗过程中，受伦理、患者依从性等多种限制，难以每天动态监测患者PLT，无法动态观测用药期内的疗效变化，研究结果可能存在偏倚。此外，阿伐曲泊帕虽通过临床试验验证，可用于治疗慢性肝病相关重度TCP，但其上市时间较短，所纳入病例数量有限。

　　综上，阿伐曲泊帕联合rhTPO方案和阿伐曲泊帕单药方案均能升高慢性肝病相关重度TCP患者PLT；与阿伐曲泊帕单药方案比较，阿伐曲泊帕联合rhTPO方案并未带来更佳的临床获益。本研究所得结论尚需大样本量的临床研究验证。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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