阿伐曲泊帕是全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），作为国内首款针对慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的治疗药物，阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白，为中国慢性肝病（CLD）相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。马来酸阿伐曲泊帕片为化学药品，主要适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。
2020年7月4日，阿伐曲泊帕（Avatrombopag）在中国上市。阿伐曲泊帕是新一代口服小分子TPO-RA。美国食品和药物管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕用于治疗慢性肝病（Chronic liver disease,CLD）导致的血小板减少症。与输注血小板不同的是，阿伐曲泊帕在增加血小板计数方面可以预测，可作为血小板输注的替代治疗；可用于择期行诊断性操作或者手术的CDL相关血小板减少症的成年患者治疗。
CLD相关血小板减少症
ADAPT-1和ADAPT-2是两项设计完全相同的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心Ⅲ期临床试验。分为低基线队列（＜40×10^9/L）和高基线队列（40-50×10^9/L），2:1随机接受阿伐曲泊帕（低基线队列60 mg/d；高基线队列40 mg/d）或安慰剂治疗，qd，餐时服用，连续服用5d。
ADAPT-1研究结果显示，阿伐曲泊帕组中低基线（65.6%vs.22.9%）和高基线（88.1%vs.38.2%）队列主要终点发生率均显著高于安慰剂组（P＜0.001），ADAPT-2研究结果同样显示，阿伐曲泊帕组中低基线（68.6%vs.34.9%）和高基线（87.9%vs.33.3%）队列主要终点发生率均显著高于安慰剂组（P＜0.001）。
免疫性血小板减少症（ITP）
一项随机、安慰剂对照、国际多中心的Ⅲ期试验纳入了49例慢性ITP患者，随机接受阿伐曲泊帕20 mg/d（n=32）或安慰剂（n=17）治疗,主要研究终点为累计血小板计数≥50×10^9/L且未发生因出血进行抢救的时间（周）。
研究结果显示阿伐曲泊帕组和安慰剂组达到主要终点分别为12.4周和0周（P＜0.001），血小板应答率为65.63%和0（P＜0.001）。
在CLD和ITP患者中分别进行的Ⅱ/Ⅲ期研究显示，阿伐曲泊帕耐受性良好，与安慰剂相比未显著增加不良事件的发生。对于慢性丙型肝炎患者，FDA提醒采用艾曲泊帕联合干扰素和利巴韦林治疗可能增加肝功能失代偿风险，并增加严重和潜在致命肝毒性风险，需监测肝功能并按建议停止用药。ADAPT-1和ADAPT-2研究中无相关证据表明阿伐曲泊帕与肝毒性相关。阿伐曲泊帕用于择期行诊断性操作或手术的成人CLD相关血小板减少症和ITP患者，可安全、有效地增加血小板计数，且耐受性良好。
CLD相关血小板减少症一直以来缺乏有效的治疗药物，血小板输注是其临床标准治疗选择，阿伐曲泊帕为此类患者提供了新的治疗选择，避免了血小板输注面临的潜在风险，并可缓解血液制品供应紧缺问题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)应该如何使用？治疗效果怎么样？
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