2018年5月，Dova子公司AkaRx的阿伐曲泊帕片（Avatrombopag、商品名：Doptelet）适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者获得美国FDA批准上市。2019年4月获得NMPA授予优先审评资格，2019年6月，该新药用于肿瘤化疗引起的血小板减少症的III期临床试验申请获国家药监局批准。阿伐曲泊帕是第二代口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，弥补了已上市药物的一些不足。血小板生成素受体（TPO-R）激动剂是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物。阿伐曲泊帕可刺激骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的产生。

　　免疫性血小板减少症（Immune thrombocytopenia，ITP）又称特发性血小板减少性紫癜。是一种少见的获得性自身免疫病，表现为血小板计数减少（<100×10^9/L）。这种免疫性血小板破坏可导致患者出血风险增加，继而引发多种严重并发症。我国通常以低于100×10^9/L为诊断标准。根据血小板减少程度可分为轻度(75×10^9/L＜PLT＜100×10^9/L），中度(50×10^9/L＜PLT＜75×10^9/L）和重度（PLT＜50×10^9/L)血小板减少症。

　　获批治疗慢性ITP的二线治疗药物包括TPO受体激动剂（阿伐曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭），以及脾脏酪氨酸激酶抑制剂（福他替尼）。TPO-RAs具有较高的临床反应率并且通常耐受性良好；然而，随着治疗时间延长，一部分患者由于疗效丢失等原因进行TPO-RAs转换使用，并且超过75%的患者在转换后达到或保持应答。

　　阿伐曲泊帕是被欧洲和美国批准用于ITP的最新药物。其优势在于：口服给药，机制方面与内源性TPO协同升血小板；无肝毒性；无饮食限制。一项研究通过meta分析评估阿伐曲泊帕相对于艾曲泊帕、罗米司亭及福他替尼的疗效和安全性，旨在更好地明确使用TPO-RAs治疗慢性免疫性血小板减少症患者的疗效和对于出血缓解情况。

　　研究从MEDLINE，EMBASE和科克伦图书馆数据库搜索并纳入5篇文献（包含7项随机试验，阿伐曲泊帕2项，艾曲泊帕1项，罗米司亭2项，福他替尼2项，共544例患者，其中363例接受TPO-RAs，181例接受安慰剂）。患者数量（12-135[药物治疗组]）、随访时间（24-36周）和疾病持续中位时间（1.6-10.8年）因试验而异。基线时的中位年龄和中位血小板计数范围分别为41至57岁和14-24×10^9/L。

　　研究结果：

　　血小板应答方面，阿伐曲泊帕作为最佳治疗的累积概率达82%；

　　降低ITP联合用药方面，阿伐曲泊帕作为最佳治疗的累积概率达86%；

　　抢救治疗方面，阿伐曲泊帕与其他治疗药物间无显著差异；

　　任何出血事件方面，阿伐曲泊帕作为最佳治疗的累积概率达99%；

　　WHO 2-4级出血事件的发生率，阿伐曲泊帕与其他药物间无显著差异；

　　不良反应事件，阿伐曲泊帕作为最佳治疗的累积概率达85%。

　　总之，与安慰剂相比，阿伐曲泊帕具有更持久血小板应答可能，减少伴随ITP治疗使用，出血事件更少。阿伐曲泊帕降低任何出血事件的发生率。在不同治疗方案中观察到的任何AEs发生率没有显著差异，阿伐曲泊帕患者耐受性和安全性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)应该如何使用？治疗效果怎么样？

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