拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)在设计之初就考虑了儿童患者的用药需求，在剂型上同时设计了胶囊和口服液。拉罗替尼口服液吸收快、起效快，一方面可以避免由吞咽困难引起的窒息等危险，另一方面可以制成儿童容易接受的口感，从而提高用药依从性。此外，口服给药方式，更方便患者的日常生活。尤其是对于儿童群体，更可以因此实现回归学校，回归同龄孩子该有的生活。不仅为患儿服药提供了便利，也在不降低疗效的同时，降低儿童用药的相关风险，为患儿家庭带来了新的希望。
拉罗替尼口服液的上市为新药研发树立了很好的榜样。儿童的生理发育特点和药动学特性与成人不同，且由于儿童处于生长发育过程，不同年龄的患者对于药物的安全性阈值各不相同，对于药物的给药方式、剂型等也有其自身的特点和要求。面对儿童新药研发的巨大挑战，创新药在确定剂型之前，需要充分调研，掌握适应症及患者年龄分布，选择适宜的剂型，才能真正为患者带来福音。
神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是一种致癌驱动因子，由于染色体内或染色体间重排导致，进而驱动肿瘤的增殖与扩散。NTRK基因融合现已成为实体瘤治疗的理想靶点，诸多研究均证实拉罗替尼具有显著的疗效和良好的安全性。儿童药物剂型设计是一项复杂而艰巨的工作，开展该项工作有诸多考量。基于拉罗替尼在儿童NTRK基因融合实体瘤中良好的有效性和安全性，且在剂型上充分考虑了儿童用药，以提高儿童用药的有效性、安全性和可及性，对改善患者预后具有重要意义。我们期待拉罗替尼口服液能以其独特的临床优势，为更多患者带来福音，推动儿童实体瘤精准医学的发展！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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