泊马度胺是第3代免疫调节剂(IMiD),2013年美国食品药品管理局(FDA)批准泊马度胺用于治疗复发难治MM,并于2020年5月又批准其用于治疗艾滋病相关卡波西肉瘤(KS)。泊马度胺于2020年11月在我国获批上市。泊马度胺具有直接的细胞毒性和免疫调节作用,能抑制血液肿瘤细胞增殖,诱导其凋亡,还能抑制对来那度胺耐药的MM细胞增殖;泊马度胺与地塞米松联用可协同诱导对来那度胺敏感或耐药的肿瘤细胞凋亡。
一项研究的目的是评估泊马度胺用于髓外疾病(EMD)患者的疗效。研究回顾性收集了本科室内6位伴有EMD的患者数据,分析了患者的基本特征、MM的类型及分期、EMD相关数据。根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)统计了完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、疾病进展(PD)和复发,并评估了无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。
中位治疗线数为四线,在髓外复发前,所有患者均接受过三药联合方案的治疗:其中三人接受来那度胺/硼替佐米/地塞米松(RVD)治疗,其余三人接受硼替佐米/环磷酰胺/地塞米松(VCD)治疗。四名患者接受了自体造血干细胞移植(auto-HSCT),两名患者接受了CAR-T治疗。六名患者在诊断为EMD之后均接受含泊马度胺的联合方案治疗,其中泊马度胺用量为4mg/d,1-21d,28d/周期。其中髓外总体反应率(ORR)为83%,CR率为50%。从EMD诊断后开始计算,中位PFS为5个月,中位OS为8个月。
对于经过多线治疗的伴EMD的多发性骨髓瘤患者,使用含有泊马度胺的联合方案治疗可以获得较高的客观反应率!本研究回顾样本量较少,仍需扩大样本进一步探索。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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