骨髓纤维化（MF）是一种因造血干细胞异常增生导致的恶性血液疾病，常伴随脾肿大、贫血及血小板计数紊乱等症状。传统治疗手段如羟基脲或芦可替尼虽能缓解症状，但对血小板计数低于50×10^9/L的重症患者效果有限。近年来，新型口服激酶抑制剂帕克替尼的问世，为这一困境提供了突破性解决方案。
帕克替尼通过特异性抑制JAK2与IRAK1激酶，阻断异常细胞信号传导。与传统JAK抑制剂不同，其独特机制在于选择性抑制JAK2而不影响JAK1，从而避免因全面抑制JAK家族引发的免疫功能抑制风险。临床数据显示，这一精准靶向策略在降低脾肿大、改善贫血指标的同时，显著减少血栓与感染并发症的发生率。
帕克替尼获批用于治疗中度至高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者，尤其适用于血小板计数不足50×10^9/L的难治性群体。推荐剂量为每日两次口服200mg，可与食物同服。需注意避免与强效CYP3A4抑制剂或诱导剂联用，且肝功能中度受损者禁用。治疗期间需定期监测血小板计数与心电图，警惕严重腹泻、出血及QT间期延长风险。
帕克替尼不仅填补了细胞减少性MF治疗空白，更以精准医学理念推动血液肿瘤治疗范式转型。未来，随着基因分型技术的普及，其联合免疫调节剂的组合方案或将成为MF标准化治疗的重要组成部分。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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