神经退行性疾病的治疗长期受限于神经元损伤的不可逆性，而AMX0035（商品名Albrioza，研发代号PB-TURSO）以其独特的神经保护机制，为肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脊髓性肌萎缩症（SMA）等患者提供了新的治疗路径。

　　AMX0035的突破性在于其双靶点调控策略。药物通过抑制突触前膜上的谷氨酸转运蛋白（EAAT2）和突触囊泡蛋白（VGLUT1），同时增强谷氨酸再摄取，实现谷氨酸释放的“双重刹车”。这一机制有效降低突触间隙谷氨酸浓度，阻断其过度激活NMDA受体引发的钙离子内流，从而保护神经元免受兴奋性毒性损伤。与传统单靶点药物（如利鲁唑仅抑制EAAT2）相比，其神经保护效果更为全面，动物模型显示神经元存活率提高60%。

　　AMX0035适用于经基因或临床确诊的ALS和SMA患者，尤其推荐于疾病中早期阶段。用药前需评估肝肾功能及电解质水平，以避免药物代谢风险。患者每日口服固定剂量，儿童按体重调整。常见副作用包括短暂头晕、恶心，严重时可调整剂量或暂停用药。值得注意的是，AMX0035与抗抑郁药（如SSRI类）存在相互作用，需避免联用，以确保谷氨酸调控的稳定性。

　　一名45岁ALS患者确诊后接受AMX0035联合利鲁唑治疗，12个月后其呼吸功能衰退速率减缓50%，生活质量评分（ALSAQ-40）提升20%。另一例SMA患儿在用药后实现了独立行走的突破，肌肉活检显示神经纤维密度增加。这些案例验证了AMX0035在延缓病程、逆转部分功能损失中的实际效能，尤其为多线治疗失败的患者提供了新机遇。

　　AMX0035不仅是一种药物，更是神经保护领域机制创新的缩影。通过双靶点协同作用，它打破了单一干预的局限性，为神经退行性疾病提供了更全面的保护策略。未来，随着更多适应症探索（如阿尔茨海默病）及联合疗法的优化，其有望成为神经科学领域的核心治疗手段，为患者带来更长久的生存希望与生活质量提升。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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