神经退行性疾病如肌萎缩侧索硬化症（ALS）和脊髓性肌萎缩症（SMA）因神经元不可逆损伤而极具挑战性。Albrioza（AMX0035，又称PB-TURSO）作为一种新型神经保护剂，通过干预谷氨酸兴奋性毒性机制，为患者提供了延缓疾病进展的新希望。本文将系统解析其作用原理、临床应用及在神经保护领域的突破性价值。
AMX0035的核心机制在于调节神经递质谷氨酸的释放。在ALS和SMA中，过度活跃的谷氨酸受体导致神经元兴奋性毒性，加速细胞死亡。该药物通过抑制突触前膜的谷氨酸释放，同时增强其再摄取，降低突触间隙谷氨酸浓度，从而保护神经元免受过度刺激。与传统疗法（如利鲁唑仅部分抑制谷氨酸释放）不同，AMX0035的双靶点作用模式实现了更全面的神经保护，临床前研究显示其可减少神经元损失达50%。
AMX0035主要适用于确诊的ALS和SMA患者，尤其适用于疾病早期及中度进展阶段。用药方式为口服，每日一次，剂量依据患者体重及耐受性调整。需注意的是，该药物可能引发轻度胃肠道不适或头晕，严重肝肾功能不全者需慎用。治疗期间需定期监测运动功能评分（如ALSFRS-R量表）及谷氨酸代谢指标，以评估疗效和调整方案。
AMX0035的问世标志着神经退行性疾病治疗从症状管理向机制干预的跨越。通过精准调控谷氨酸毒性，它为患者带来了延缓病程、提升生存质量的现实希望。随着更多临床数据的积累和适应症扩展，这一药物有望重塑神经保护领域的治疗范式，为无数患者点亮生命之光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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