原发性局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)是一种以肾小球局灶性、节段性硬化为特征的肾脏疾病,可导致大量蛋白尿、肾功能进行性下降,严重威胁患者健康。司帕生坦(Filspari/Sparsentan)的出现,为FSGS患者带来了新的治疗选择,它通过独特的作用机制,针对性地干预疾病进程,在临床治疗中展现出良好的应用前景。
FSGS的发病机制复杂,肾素-血管紧张素-醛固酮系统(RAAS)和内皮素系统的过度激活在疾病进展中起关键作用。RAAS激活会引起肾小球内高压,损伤肾小球滤过屏障,导致蛋白尿;内皮素系统激活则会促进肾小球和肾小管间质纤维化。司帕生坦是全球首个双重内皮素A受体(ETA)和血管紧张素II 1型受体(AT1)拮抗剂。它能同时阻断ETA和AT1受体,一方面通过抑制ETA受体,扩张肾血管,降低肾小球内压力,减轻对肾小球滤过屏障的损伤;另一方面,拮抗AT1受体,减少血管紧张素II的作用,进一步降低血压,抑制肾脏纤维化,从而有效减少蛋白尿,延缓肾功能恶化。
司帕生坦适用于经肾素-血管紧张素系统抑制剂(如血管紧张素转换酶抑制剂或血管紧张素II受体拮抗剂)治疗后,仍持续存在大量蛋白尿的原发性局灶节段性肾小球硬化症患者。典型症状包括尿中泡沫增多(蛋白尿)、眼睑及下肢水肿,随着病情进展,还可能出现肾功能不全相关症状,如恶心、呕吐、乏力等。若患者经其他常规治疗效果不佳,且符合用药指征,可考虑使用司帕生坦进行治疗。
在临床实践中,一位32岁的男性FSGS患者,经过常规RAAS抑制剂治疗后,蛋白尿仍持续处于较高水平,肾功能逐渐下降。改用司帕生坦治疗6个月后,患者的24小时尿蛋白定量显著降低,水肿症状明显减轻,肾功能指标趋于稳定。持续治疗一年后,进一步检查显示,其肾脏纤维化进程得到有效延缓,整体病情得到良好控制。
司帕生坦在治疗FSGS方面具有显著优势。与传统治疗药物相比,它通过双重受体拮抗机制,更全面地干预疾病病理过程,降蛋白尿效果更显著,能更有效地延缓肾功能恶化。对于经传统治疗效果不佳的患者,司帕生坦提供了新的治疗方向,为改善患者预后、提高生活质量带来希望。随着临床应用的不断深入,司帕生坦有望在原发性局灶节段性肾小球硬化症的治疗中发挥更重要的作用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!