急性髓系白血病（AML）的复杂性与治疗挑战催生了靶向药物的研发热潮，格拉吉布便是这一领域的里程碑式成果。通过特异性抑制Hedgehog信号通路，它为无法耐受高强度化疗的患者开辟了生存新路径，并以其独特的药效机制在临床实践中展现了显著优势。
治疗原理层面，格拉吉布的作用靶点精准而关键。Hedgehog通路在正常情况下调控细胞分化，但在某些白血病细胞中异常活化，驱动肿瘤增殖与耐药性形成。格拉吉布通过阻断SMO蛋白，切断信号传导，从而抑制恶性克隆的扩增。这种“分子手术刀”式的干预，避免了传统化疗的“地毯式轰炸”，副作用发生率大幅降低。
格拉吉布适用症状明确指向高风险AML人群：年龄≥75岁、存在化疗禁忌症或体能状态不佳者。临床数据显示，格拉吉布联合低强度化疗可使中位OS延长至18个月，相较于单纯化疗的12个月，生存获益提升50%。此外，其对于伴复杂核型或不良基因突变的患者同样有效，弥补了传统方案的疗效盲区。
随着精准医疗理念的深化，格拉吉布正逐步改写AML治疗范式。其不仅延长了患者生存，更通过降低治疗负担，让更多弱势群体获得有效干预的可能。未来，随着更多联合方案的验证，其临床应用前景将持续拓宽。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
