在神经退行性疾病的领域中，肌萎缩侧索硬化症（ALS），也就是大众熟知的“渐冻症”，一直是医学研究人员全力攻克的难题。近年来，一款名为ALBRIOZA的药物的出现，为渐冻症患者带来了新的希望。

　　ALBRIOZA是由Amylyx公司研发的一种口服固定剂量复方制剂，其活性成分包括苯丁酸钠和牛磺酸二醇。在2022年，加拿大卫生部率先对ALBRIOZA亮起绿灯，给予了有条件批准，用于治疗成人肌萎缩侧索硬化症。这一批准标志着ALBRIOZA成为全球首个获批用于渐冻症治疗的新疗法，为该领域带来了突破性的进展。

　　从作用机制来看，苯丁酸钠和牛磺酸二醇的组合堪称“黄金搭档”。渐冻症患者的神经细胞往往面临着内质网应激和线粒体功能障碍的双重打击，这两种情况会导致神经元细胞死亡，进而引发肌肉功能丧失和瘫痪等症状。苯丁酸钠作为一种小分子伴侣，能够减少未折叠蛋白反应，防止因该反应导致的细胞死亡；牛磺酸二醇则是一种Bax抑制剂，可通过减少凋亡来降低细胞死亡风险。二者携手，共同靶向内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍，如同在黑暗中为神经细胞点亮了一盏守护之灯。

　　临床试验数据为ALBRIOZA的疗效提供了有力支撑。在一项名为CENTAUR的多中心2期临床试验中，137名ALS受试者参与其中。在6个月的随机安慰剂对照期内，接受ALBRIOZA治疗的患者，其肌萎缩侧索硬化功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）平均得分比服用安慰剂的患者高出2.32分。这一分数的差异，意味着患者在说话、呼吸、进食等日常活动能力方面，得到了具有统计学意义和临床意义的改善。不仅如此，后续分析还显示，在安慰剂对照期开始接受ALBRIOZA治疗的患者，相较于一开始就接受安慰剂治疗的患者，死亡风险降低了44%。在开放标签长期随访期，ALBRIOZA组的中位生存期也比安慰剂组多出了6.5个月。

　　当然，如同任何药物一样，ALBRIOZA也并非完美无缺。在用药过程中，患者可能会出现一些副作用，常见的有胃肠道不适，如恶心、呕吐和腹泻等；也有部分患者可能会经历头痛、背痛、味觉障碍，少数情况下还可能出现高氨血症、肝功能异常等问题。因此，在使用ALBRIOZA时，医生会对患者进行密切监测，以权衡药物带来的益处与潜在风险。

　　ALBRIOZA的出现，无疑为渐冻症患者带来了新的生机。尽管它不能彻底治愈渐冻症，但在改善患者生活质量、延缓疾病进展方面展现出了令人鼓舞的效果。随着医学研究的不断深入，我们有理由相信，会有更多像ALBRIOZA这样的创新药物问世，为攻克渐冻症这一顽疾带来更多希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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