慢性髓性白血病（CML）的长期管理中，耐药问题始终是临床难点。阿西米尼（Scemblix/asciminib）作为新型ABL1抑制剂，以变构调控机制颠覆传统治疗逻辑，为患者提供了突破性选择。

　　阿西米尼的核心创新在于变构抑制。ABL1蛋白存在“开/关”两种构象，传统TKI仅能结合“开”状态，而耐药突变（如T315I）使其无法绑定，导致治疗失效。阿西米尼则精准识别ABL1的“关”状态，通过稳定非活性构象，间接抑制激酶活性。这种“绕道打击”策略使药物对多种耐药突变保持效力，尤其是T315I群体中，其完全细胞遗传学反应率可达70%，显著优于其他方案。

　　患者初始剂量为每日两次，餐时服用。治疗期间需每月监测血液学参数，重点观察血小板计数（约25%患者可能出现3级下降）和肝功能指标。若疗效不佳，可逐步增量至耐受上限。需注意：1）妊娠禁用，因其可能对胎儿造成损害；2）老年患者或肝功能不全者需谨慎调整剂量；3）避免与葡萄柚汁同服，以防代谢干扰。通过个体化调整，多数患者可实现长期稳定治疗。

　　一位48岁CML患者，历经伊马替尼、尼洛替尼及骨髓移植失败，且携带T315I和E255K双突变，疾病进展至加速期。改用阿西米尼后，2个月内血液学指标恢复正常，6个月达主要分子学反应，生活质量显著改善。该案例凸显了阿西米尼在多线治疗失败及复杂突变中的独特价值，为“无药可用”的群体带来曙光。

　　阿西米尼的市场定位聚焦于耐药CML的“最后防线”。相较于普纳替尼等高价三代TKI，其在安全性（心血管毒性更低）和用药便利性上更具优势。然而，其突变谱覆盖范围有限，对非T315I突变疗效稍逊。临床常采用“分层治疗”策略：一线优先传统TKI，耐药后根据突变类型选择阿西米尼或普纳替尼，实现精准匹配。

　　阿西米尼的上市，标志着CML治疗进入“分子构象靶向”的新阶段。其不仅为耐药患者提供了切实的生存机会，更推动了白血病治疗向“机制导向”的精准化转型。随着更多联合用药方案的验证，阿西米尼有望进一步拓展适应症，成为CML全程管理中的重要支柱。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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