罗特西普是全球首个红细胞成熟剂，以重组融合蛋白的结构，在血液疾病治疗领域开辟新路径。其由两条相同链构成，链中经修饰的人激活素受体IIB胞外域，通过3个甘氨酸与IgG1 Fc结构域相连，这种构造赋予它精准调控红细胞生成的能力。

　　在正常生理状态下，红细胞生成受严密调控，但骨髓增生异常综合征（MDS）与β-地中海贫血患者体内，这一机制出现紊乱。MDS患者的Smad2/3信号通路过度激活，抑制红系细胞成熟，导致无效造血；β-地中海贫血患者则因基因突变，造成珠蛋白链合成障碍，引发贫血。罗特西普能够与TGF-β超家族配体选择性结合，降低Smad2/3信号通路活性，解除对红系细胞的抑制，促进其分化成熟，改善贫血症状。

　　罗特西普适用于多种血液疾病。针对极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引发的贫血且依赖定期红细胞输注的成人患者，它提供了新的治疗选择；对于β-地中海贫血患者，也可改善其贫血状况，减少输血依赖，缓解因长期输血带来的铁过载等并发症。

　　多项临床试验证实了罗特西普的有效性。在针对未接受过红细胞生成刺激剂治疗的MDS患者研究中，罗特西普组在摆脱红细胞输注及提升血红蛋白水平上，患者比例远超对照组，且应答持续时间更长；对于既往接受过相关治疗的患者，以及亚洲特定人群的研究，也均展现出显著疗效。安全性方面，罗特西普总体耐受性良好，虽有超敏反应、注射部位反应等不良事件，但大多级别低，未致停药，血栓栓塞事件也处于可控范围。

　　罗特西普凭借独特机制、广泛适用病症、显著临床效果和良好安全性，为血液疾病患者带来新希望，在血液疾病治疗中占据重要地位，有望推动该领域治疗的进一步发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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