血友病A作为一种因凝血因子Ⅷ缺乏引发的遗传性出血性疾病,长期困扰患者,传统治疗存在诸多局限。艾米珠单抗的问世,为血友病A治疗开辟了新路径,极大改善了患者的治疗现状。
艾米珠单抗是重组人源化双特异性单克隆抗体。正常凝血时,凝血因子Ⅷ辅助激活凝血因子Ⅹ,血友病A患者缺乏该因子,导致凝血障碍。艾米珠单抗凭借双特异性结构,一端结合凝血因子Ⅸa,另一端结合凝血因子Ⅹ,模拟凝血因子Ⅷ功能,在钙离子作用下激活凝血因子Ⅹ,恢复内源性凝血途径,有效止血。
艾米珠单抗主要适用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的血友病A患者,这类患者无法依赖传统凝血因子Ⅷ替代治疗。同时,对于无凝血因子Ⅷ抑制物的血友病A成人和儿童患者,艾米珠单抗也可用于出血预防,减少关节损伤和残疾风险。
艾米珠单抗采用皮下注射给药。存在凝血因子Ⅷ抑制物的初治患者,前4周每周注射1次,剂量3毫克/千克体重,之后每两周1次;无凝血因子Ⅷ抑制物的预防治疗,推荐剂量1.5毫克/千克体重,每两周注射1次。具体剂量和周期,医生会依据患者个体情况调整。
以患者李先生为例,作为存在凝血因子Ⅷ抑制物的血友病A患者,他曾因频繁关节出血行动受限。使用艾米珠单抗治疗后,出血次数大幅减少,关节疼痛缓解,关节功能逐步恢复,生活质量显著提升。临床数据显示,众多患者使用后出血事件发生率降低,且相比传统治疗,其注射频率更低,患者依从性更高,能有效延缓关节病变。
艾米珠单抗以其创新机制、显著疗效和相对便捷的使用方式,成为血友病A治疗的重要手段,为患者带来了新的希望,在血友病A治疗领域发挥着不可替代的作用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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