艾伏尼布（Ivosidenib），商品名拓舒沃或Tibsovo，是一种靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的小分子抑制剂。其精准的靶向机制和临床验证的疗效，为急性髓系白血病（AML）和胆管癌患者提供了新的治疗选择，显著改善了疾病预后。

 　　艾伏尼布的核心作用在于抑制IDH1基因突变。在部分AML和胆管癌患者中，IDH1基因发生突变（如R132H、R132C等），导致其编码的酶异常活化，产生过量的2-羟基戊二酸（2-HG），干扰细胞分化与代谢，促进肿瘤生长。艾伏尼布通过特异性结合IDH1突变蛋白，阻断其催化活性，降低2-HG水平，恢复细胞正常分化，从而抑制肿瘤增殖。这种“精准靶向”机制避免了传统化疗的广泛杀伤，提高了治疗效率。

　　艾伏尼布主要适用于两类疾病：一是复发或难治性IDH1突变阳性急性髓系白血病（AML），尤其是老年患者或无法耐受高强度化疗者；二是IDH1突变阳性的局部晚期或转移性胆管癌。临床数据显示，在AML领域，接受艾伏尼布治疗的患者完全缓解率（CR）达32%，中位总生存期（OS）超过10个月，显著优于历史对照。胆管癌研究中，客观缓解率（ORR）达10%，疾病控制率（DCR）达71%，中位无进展生存期（PFS）达2.7个月，打破了胆管癌靶向治疗瓶颈。

 　　药物以口服片剂形式使用，每日一次，剂量固定，无需根据体重调整。患者需持续服药直至疾病进展或不可耐受。治疗期间需定期监测血象（如血小板、白细胞计数）、肝功能（因胆管癌患者需关注肝损伤风险）及电解质水平。常见副作用包括疲劳、恶心、呕吐、腹泻等，多数可耐受；严重副作用如分化综合征（表现为发热、呼吸困难、器官衰竭）需立即就医，必要时停药并给予支持治疗。特殊人群如孕妇禁用，哺乳期女性需谨慎，肝肾功能不全者可能需要剂量调整。药物与抗酸药、抗凝剂等可能相互作用，用药前需告知医生全部用药史。

 　　作为创新靶向药物，艾伏尼布价格较高，但疗效优势显著。在AML治疗领域，其对比传统化疗或低强度治疗方案，显著提升了缓解率和生存期，成为指南推荐的一线或挽救治疗策略。在胆管癌中，其是首个获批的IDH1抑制剂，填补了靶向治疗空白。与IDH2抑制剂（如Enasidenib）相比，两者靶点不同，适应症存在差异，但共同推动了IDH突变肿瘤的治疗进展。市场可及性方面，原研药与仿制药在不同地区存在价格梯度，部分患者可通过医保或援助项目获得支持。

 　　一位70岁IDH1突变阳性AML患者，因年龄和合并症无法接受化疗，使用艾伏尼布后骨髓中白血病细胞比例从40%降至0%，并在两年随访中保持完全缓解，生活质量显著改善。另一例胆管癌患者，经多次化疗无效后，基因检测确诊为IDH1突变，接受艾伏尼布治疗三个月后肿瘤缩小30%，疼痛缓解，生存期延长至18个月。这些案例印证了药物在精准医疗中的有效性。

 　　患者需严格遵医嘱服药，避免擅自调整剂量或停药。若出现严重副作用，医生可能暂停用药或减量，待症状缓解后恢复。长期管理中，需定期复诊评估疗效，及时调整方案。此外，患者需避免高钙饮食（可能影响药物吸收），并警惕潜在感染风险，尤其是免疫功能受影响者。

 　　艾伏尼布的出现，标志着IDH1突变肿瘤治疗进入精准时代。其通过靶向代谢异常，为血液肿瘤与胆管癌患者提供了高效且相对耐受的治疗方案。尽管需注意用药细节，但其突破性疗效和生存获益使其成为不可或缺的临床选择。未来，随着更多研究推进，这一药物有望扩大适用人群，推动肿瘤治疗向个体化、精准化方向深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拓舒沃/艾伏尼布(Tibsovo/Ivosidenib)在胆管癌的治疗中展现出了显著的疗效！

　　更多药品详情请访问 艾伏尼布 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/