在心血管疾病的防治领域，家族性高胆固醇血症是一种因遗传因素导致的严重血脂异常疾病，传统治疗手段存在一定局限性。英克西兰（LEQVIO/INCLISIRAN）作为新型降脂药物，凭借独特的作用机制，为家族性高胆固醇血症患者带来了新的治疗曙光。

　　家族性高胆固醇血症的发病，与肝脏合成载脂蛋白B（apoB）相关。apoB是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的重要组成部分，其过量合成会促使LDL-C水平升高，引发血脂异常。英克西兰属于小干扰RNA（siRNA）药物，它能够精准靶向肝脏细胞内的前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）基因。当英克西兰进入人体后，会与细胞内的RNA干扰机制结合，通过RNA干扰通路，特异性地抑制PCSK9基因的表达。PCSK9蛋白减少后，血液中PCSK9与LDL受体的结合受到抑制，使得更多的LDL受体能够循环回到肝细胞表面，进而增加肝细胞对血液中LDL-C的摄取和代谢，最终降低血液中LDL-C的水平，达到调节血脂的目的。

　　英克西兰适用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）及混合性血脂异常患者，特别是在饮食控制基础上，联合他汀类药物或他汀类药物与其他降脂疗法（如依折麦布）仍无法充分控制LDL-C水平的患者；同时，对于纯合子型家族性高胆固醇血症患者，英克西兰也可作为辅助治疗手段，帮助进一步降低LDL-C水平，改善患者血脂异常状况。

　　使用英克西兰治疗期间，患者需要关注一些潜在风险。虽然其整体安全性良好，但部分患者可能会出现注射部位反应，如疼痛、红斑、瘙痒等，一般症状较轻且具有自限性。由于英克西兰主要在肝脏代谢，对于肝功能严重受损的患者，使用时需谨慎评估，必要时调整治疗方案或密切监测肝功能。此外，目前尚缺乏英克西兰在孕妇及哺乳期女性中的安全性数据，因此这类人群使用时应权衡利弊。同时，患者在治疗过程中仍需保持健康的生活方式，如合理饮食、适度运动等，以配合药物治疗，提高治疗效果。

　　英克西兰凭借创新的作用机制、良好的降脂效果和使用便利性，在家族性高胆固醇血症的治疗中展现出巨大潜力。但患者在使用时，仍需遵循医嘱，做好健康管理，以充分发挥药物疗效，改善自身健康状况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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