白血病治疗领域，基因突变靶向药物正改写疾病结局。吉列替尼（Gilteritinib）作为针对FLT3突变的创新疗法，为急性髓系白血病（AML）患者提供了突破性治疗选择。

 　　FLT3基因突变是AML预后不良的关键因素，吉列替尼通过特异性抑制FLT3激酶活性，阻断异常信号传导，从而遏制白血病细胞增殖。不同于传统化疗的“广泛杀伤”，其靶向作用显著降低对正常细胞的损伤。临床研究表明，该药对FLT3-ITD及FLT3-TKD突变均有效，尤其对化疗耐药患者展现出独特疗效。

 　　吉列替尼适用于经基因检测确认的复发性或难治性FLT3突变型AML成人患者。治疗从每日120mg口服起始，需持续至疾病控制或出现不可耐受毒性。用药期间需严格监测：①分化综合征（特征为发热、呼吸困难等，需立即停药并给予类固醇干预）；②神经系统不良反应如PRES；③心电图异常（如QT间期延长）。此外，肝功能异常者需调整剂量，避免与葡萄柚汁等CYP3A诱导剂同服。

 　　一项全球多中心研究显示，接受吉列替尼治疗的FLT3突变患者，中位无进展生存期较传统治疗延长3倍以上。国内某案例中，一名40岁女性患者因FLT3-TKD突变复发，经吉列替尼治疗6个月后血液学指标恢复正常，随后成功接受造血干细胞移植，实现长期缓解。其疗效优势在于：对复杂突变类型仍有效，且为后续治疗（如移植）创造窗口。

 　　吉列替尼作为破解FLT3突变白血病的精准“密钥”，正从实验室走向临床，为患者点亮生存希望。未来随着可及性提升与联合疗法完善，其将成为白血病治疗不可或缺的武器。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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