急性髓系白血病(AML)中,FLT3基因突变患者常面临高复发与难治困境。适加坦/吉瑞替尼(Gilteritinib)的问世,为这一群体带来了靶向治疗的新纪元。
吉瑞替尼通过抑制FLT3酪氨酸激酶,阻断白血病细胞赖以生存的异常信号传导。其设计针对FLT3-ITD及FLT3-TKD两种突变类型,临床数据显示,携带这两种突变的患者接受治疗后,完全缓解率可达48%-58%,显著优于传统化疗方案。这一机制使吉瑞替尼成为“量身定制”的疗法,尤其适用于标准治疗失败的高危患者。
患者需每日口服120mg吉瑞替尼,持续至治疗获益终止。用药期间需注意:①消化系统反应(如腹泻、恶心)可通过饮食调整或止泻药缓解;②严重不良反应包括分化综合征(需紧急医疗干预)、胰腺炎及神经系统毒性;③定期检测心电图与肝肾功能,必要时暂停用药。特殊人群如孕妇禁用,哺乳期妇女需权衡风险。
某省级肿瘤医院案例揭示吉瑞替尼的实际价值:一名70岁FLT3-ITD突变患者,因年龄与并发症无法耐受高强度化疗,接受吉瑞替尼单药治疗后,骨髓原始细胞比例从30%降至5%,体力恢复至可自主生活。全球研究亦证实,其将中位总生存期延长至9.3个月,较历史对照提升40%。
目前吉瑞替尼在中国获批但尚未广泛进入医院药房,患者常需通过特殊渠道获取。与同类药物(如Quizartinib)相比,其优势在于对FLT3-TKD突变疗效更稳定,且安全性数据更优。然而,高昂价格与可及性限制仍需多方协同解决。此外,其在慢性髓系白血病(CML)中的潜力亦在探索中。
吉瑞替尼以靶向精准性重塑白血病治疗范式,为患者争取生存时间与生活质量的双重获益。随着政策支持与临床研究深化,其或将突破现有局限,成为更多患者的“生命续航”之选。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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