补体系统异常激活是多种自身免疫性疾病和血液系统疾病的关键致病机制。舒替利单抗作为靶向补体C1s蛋白的单克隆抗体，为这类疾病提供了精准治疗方案。
补体经典途径过度激活会引发级联反应，导致组织损伤。舒替利单抗通过与C1s蛋白的丝氨酸蛋白酶结构域结合，特异性抑制其酶活性，阻断C4和C2裂解，从源头切断经典途径激活。这种靶向作用既避免干扰其他补体途径的抗感染功能，又能精准控制异常免疫反应。
适用病症
阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）：因红细胞缺乏补体调节蛋白，补体激活导致血管内溶血。对传统治疗反应不佳或有禁忌的患者，该药可减轻溶血症状。
冷凝集素病（CAD）：IgM型冷凝集素在低温下激活补体，引发溶血。舒替利单抗能阻断C1s活性，减少红细胞破坏，缓解贫血、黄疸等症状。
一名65岁CAD男性患者，经激素治疗无效且出现副作用，改用舒替利单抗后，2周血红蛋白从68g/L升至82g/L，3个月后稳定在105g/L，冷凝集素滴度显著下降。另有42岁难治性PNH女性患者，换用该药后12周血红蛋白从60-70g/L升至95g/L，无需输血。
舒替利单抗优势在于特异性强、安全性高，每2-4周给药一次依从性好，为传统治疗无效者提供新选择，是补体介导疾病治疗的重要突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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