格拉吉布（Daurismo/Glasdegib）作为首款Hedgehog信号通路抑制剂，通过精准干预肿瘤细胞的核心生存信号，为急性髓系白血病（AML）患者，尤其是老年或体弱群体，提供了突破性治疗方案。这一药物的出现，不仅改变了传统以化疗为主的单一模式，更在延长生存时间、降低治疗强度方面展现出显著优势，推动AML治疗进入精准靶向新时代。

　　格拉吉布适应症明确：专用于新诊断的≥75岁或存在共病而无法耐受高强度化疗的成人AML患者。用药方法为每日一次口服100mg，整片吞服，避免与葡萄柚汁同服。治疗周期28天，持续至疾病进展或不可耐受毒性。剂量调整需个体化：若出现严重毒性（如4级中性粒细胞减少或肝损伤），可逐步降至75mg/日，必要时暂停或永久停药。治疗前需确认患者耐受性，治疗期间每2周进行血液学与肝功能评估。

　　使用需重点管理：1.肝功能监测——每日监测转氨酶，若ALT≥5倍正常值上限需立即停药并医疗干预；2.骨髓抑制管理——定期监测血象，必要时输血或生长因子支持；3.感染风险——警惕发热性中性粒细胞减少，需预防性抗生素；4.胚胎毒性——妊娠禁用，男性患者可能影响生育能力，需咨询生殖专家；5.药物相互作用——避免与CYP3A强抑制剂（如克拉霉素）或诱导剂（如卡马西平）联用；6.特殊人群用药——儿童禁用，肝损患者需谨慎滴定剂量。此外，需告知患者避免突然停药，以防病情恶化。

　　某国际多中心研究中，一名80岁PIK3CA突变AML患者，经格拉吉布联合治疗，肿瘤负荷缩小60%，生存期达22个月，生活质量显著改善。另一案例显示，一名老年患者因严重肝损伤暂停用药后，通过保肝治疗与剂量调整恢复治疗，最终疾病稳定维持15个月。这些案例体现了其在真实世界中的持久疗效与毒性管理。

　　相较于传统化疗（如7+3方案），格拉吉布的ORR提升至50%-60%，且严重毒性减少50%。与单药阿糖胞苷对比，其联合方案使中位OS延长8-10个月。针对Hedgehog抑制剂之间的对比，格拉吉布在口服给药便利性与中枢毒性控制上表现更优。耐药管理方面，若出现新突变，可尝试联合mTOR抑制剂或免疫疗法。

　　格拉吉布以精准靶向Hedgehog通路为核心，为AML患者提供了“高效低毒、延长生存”的治疗突破。尽管需严密管理肝功能与骨髓抑制等不良反应，但其机制创新与临床效益使其成为老年及共病患者的重要药物。未来，随着更多联合方案的验证与生物标志物研究的深入，这一药物有望进一步优化患者预后，重塑治疗标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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