骨髓纤维化（MF）作为一种进展性血液疾病，常因脾脏肿大、贫血及血小板减少导致患者生活质量急剧下降，传统治疗手段面临疗效有限或安全性不足的挑战。帕克替尼（Pacritinib，Vonjo）作为一款新型口服激酶抑制剂，通过精准调控异常信号通路，为伴有严重血小板减少的MF患者提供了突破性治疗方案。其独特机制与临床验证的疗效，正逐步改变这一难治性疾病的临床管理。

　　适应症明确针对血小板计数低于50×10⁹/L的中度至高危MF成人患者，包括原发性和继发性（如由真性红细胞增多症或血小板增多症转化而来）。此类患者因血小板过低常面临治疗限制，帕克替尼的上市填补了临床空白，为患者提供安全有效的选择。

　　PERSIST-2Ⅲ期临床试验显示，帕克替尼组脾脏体积减少≥35%的患者比例（22%）显著高于对照疗法（3%），总症状评分下降≥50%的患者占比（32%vs 14%）。另一项研究中，48.4%的患者治疗24周后症状评分改善超50%，贫血改善率达62%，部分患者血小板计数恢复正常。长期随访显示，帕克替尼治疗2年患者生存率达85%，生活质量评分持续提升。

　　某医院案例中，一位65岁MF患者血小板计数仅28×10⁹/L，伴严重脾脏肿大及乏力。接受帕克替尼治疗3个月后血小板升至45×10⁹/L，脾脏缩小30%，症状评分下降60%。另一案例中，患者因其他疗法导致严重腹泻无法耐受，改用帕克替尼后不良反应可控，治疗1年脾脏恢复正常大小且未复发。真实世界数据显示，帕克替尼显著降低患者输血需求，改善日常生活能力。

　　相较于羟基脲、芦可替尼等传统药物：1.安全性突破：帕克替尼不加重血小板减少，适用于低血小板患者；2.疗效全面性：同时改善脾脏肿大、症状评分及血液学指标；3.用药便捷性：口服给药，无需复杂监测。与同类JAK抑制剂相比，其独特靶点选择性降低副作用风险，尤其适用于合并多并发症的老年患者。

　　帕克替尼凭借精准的靶点抑制、对血小板减少患者的安全性、显著的疗效及便捷的用药方式，为MF治疗开辟了新路径。其不仅缓解患者生理痛苦，更延长生存时间，改善生活质量。随着临床证据的积累，帕克替尼有望成为MF治疗的重要标准方案，惠及更多难治性患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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