在补体介导的罕见病领域，舒立瑞（依库珠单抗，Eculizumab）凭借其独特的C5抑制机制，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）、重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者带来了革命性改变。其精准靶向、长效控制与安全性，重新定义了这些疾病的临床管理，为患者点亮了生存与康复之路。

　　舒立瑞的作用机制基于对补体系统的精准调控。补体C5的激活是引发细胞损伤的关键环节，其裂解产物C5b可形成膜攻击复合物（MAC），导致红细胞、内皮细胞及神经细胞的溶解。通过特异性结合C5，舒立瑞阻止其裂解，从而切断补体级联反应的“下游”损伤链。这一机制不仅直接保护靶细胞，还避免了补体过度激活引发的系统性炎症，为疾病治疗提供了根本性解决方案。

　　舒立瑞适应症聚焦四大领域：①PNH：针对补体敏感的红细胞，解决溶血、贫血及血栓问题，改善长期预后；②aHUS：逆转血栓性微血管病，恢复肾功能，降低透析依赖；③重症肌无力：针对难治性病例，缓解肌肉无力症状，减少复发频率；④NMOSD：抑制视神经与脊髓的免疫攻击，预防复发并保护神经功能。舒立瑞的精准定位避免了非靶向治疗的无效性，尤其对传统疗法无效或耐药患者意义重大。

　　用药需遵循严格规范：初始阶段（如PNH）前4周每周900mg，维持期每两周1200mg；aHUS则依据体重计算剂量。关键注意事项包括：①脑膜炎球菌感染预防：必须于治疗前完成相关疫苗接种，未接种者需抗生素保护；②输注管理：需在医疗监护下进行，预防过敏反应；③监测指标：定期检测溶血、肾功能及感染风险。禁忌症包括活动性感染或对药物成分过敏。规范用药可平衡疗效与安全性。

　　多项临床试验证实其显著疗效：PNH患者的中位无溶血时间延长至24个月，输血需求下降80%；aHUS儿童患者的肾功能恢复率较血浆置换提升40%，血小板稳定率超90%；重症肌无力患者的复发率降低至6%，残疾进展风险下降67%；NMOSD患者经治疗，2年无复发率高达96%。安全性方面，长期用药耐受性良好，严重感染通过预防策略可控，副作用多为轻度输注反应。

　　舒立瑞通过靶向补体C5，为四大罕见病提供了精准、高效且个体化的治疗方案，显著延长生存时间并改善生活质量。其临床数据的坚实支撑、严谨的风险管理策略及医保惠民政策，使其成为罕见病治疗领域的标杆药物。未来，随着更多适应症的探索与诊疗协作网的完善，舒立瑞有望惠及更多患者，推动罕见病治疗迈向精准化、可持续化的新阶段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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