面对难治性癫痫的临床挑战，医学界不断探索更有效的干预手段，而司替戊醇凭借其独特的作用机制和明确的临床证据，已成为重要辅助治疗选择之一。它通过增强GABA的神经抑制效应发挥作用，具体表现为促进GABA从神经末梢释放，并阻止其被突触前膜重新摄取，从而延长其在突触间隙的作用时间。这一机制有效提升了大脑的抗惊厥能力，尤其适用于因GABA系统功能低下导致的异常放电。药效学研究显示，司替戊醇在动物模型中可显著延长癫痫发作潜伏期，降低发作强度和持续时间，为其临床应用提供了坚实基础。

　　该药主要用于4岁及以上Dravet综合征患者的辅助治疗，这类患者常携带SCN1A基因突变，导致钠通道功能异常，传统药物难以奏效。在关键性临床试验中，添加司替戊醇后，患者平均每月发作次数由基线的9.6次降至3.8次，减少幅度达60.4%，显著优于对照组。另有长期随访研究发现，持续治疗一年后，超过四分之一的患者发作频率下降超过75%，部分儿童甚至恢复到接近正常的发展轨迹。这些数据凸显了其在控制严重癫痫类型中的潜力。药物以口服制剂形式使用，建议初始剂量为每日10 mg/kg，分两次进食时服用，随后依据临床反应每4天增加10 mg/kg/日，直至达到目标剂量，最大不超过100 mg/kg/日。

　　治疗过程中，约三分之一患者会出现轻度嗜睡或胃肠不适，通常在剂量稳定后自行缓解。少数出现血液学异常，建议定期监测。禁忌情况包括活动性肝病及已知过敏史。不可骤然停药，应在1–2周内逐步减量。司替戊醇虽不能替代病因治疗，但能显著提升现有方案的应答率。随着对癫痫异质性的认识加深，这类机制明确的辅助药物将发挥更大作用。未来，结合生物标志物指导用药，或将进一步优化疗效。当前，其已被纳入多个国际指南推荐，标志着癫痫个体化治疗的重要进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 司替戊醇 https://www.kangbixing.com/drug/Diacomit