遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病是一种致残性罕见病，其病理核心是突变TTR蛋白在神经组织中沉积，导致进行性感觉运动神经病变。武特里西兰通过先进的RNA干扰平台，将小干扰RNA递送至肝细胞，特异性降解TTR mRNA，从而从源头减少致病蛋白的合成。其作用机制精准，不干扰其他蛋白质表达，且每三个月一次的给药间隔极大优化了治疗体验。药物在皮下注射后经GalNAc配体介导靶向肝脏，实现高效摄取和持久沉默效果。

　　武特里西兰适用于成人遗传性TTR淀粉样变性多发性神经病患者，尤其适合神经功能轻中度受损者。研究数据显示，治疗18个月后，患者平均mNIS+7评分改善6.6分，而安慰剂组恶化11.5分，差异具有显著临床意义。同时，70%的患者在6分钟步行测试中表现稳定或改善，而对照组多数下降。生活质量评分显著提升，表明治疗不仅延缓疾病，更改善实际功能。

　　一位55岁的男性患者在确诊后立即启动武特里西兰治疗，基线时已有轻度步态异常和手套袜套样感觉障碍。治疗2年后，神经检查无明显恶化，可独立完成日常活动，未出现跌倒。而其未治疗的兄弟同期已需轮椅辅助。这一对比凸显了早期干预的价值。与TTR稳定剂相比，武特里西兰降低TTR蛋白水平更显著；与肝移植相比，避免了手术风险和免疫抑制需求，且疗效相当。

　　注射部位反应常见但多为轻度。需监测肝功能，罕见肝酶升高。孕妇禁用。治疗期间应定期评估神经功能和生活质量。

　　武特里西兰为遗传性淀粉样变性神经病提供了精准、长效的治疗方案，显著延缓神经功能恶化，提升患者生活质量。其靶向机制和便捷给药模式使其成为现代罕见病治疗的典范。未来，结合新生儿筛查和基因检测，有望实现更早干预，进一步改善长期结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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