血小板减少症是一种以外周血小板计数持续低于正常范围为特征的血液系统疾病，严重时可导致皮肤瘀斑、鼻出血、牙龈出血甚至内脏出血。在众多类型中，慢性免疫性血小板减少症（ITP）尤为棘手，其病因在于免疫系统错误攻击自身血小板，导致破坏增加和生成不足。传统治疗如糖皮质激素虽能短期提升血小板，但长期使用副作用明显，且部分患者逐渐失敏。艾曲波帕的出现为这类患者带来了新的希望。它是一种口服的小分子血小板生成素受体激动剂，通过模拟体内天然血小板生成素的作用，激活骨髓巨核细胞的增殖与分化，从而促进血小板的生成。这种“促生成”机制与传统“抑制破坏”策略形成互补，从根本上改善血小板生成不足的问题。

　　艾曲波帕适用于对糖皮质激素、免疫球蛋白等一线治疗反应不佳或无法耐受的慢性ITP成年患者，也可用于部分儿童患者。临床研究显示，在一项纳入117例成年ITP患者的III期试验中，接受艾曲波帕治疗的患者中有59%在六周内达到血小板计数≥50×10⁹/L，显著高于安慰剂组的16%。中位起效时间为2周，部分患者在用药后10天内即观察到血小板上升。治疗维持期间，约40%的患者可长期保持血小板在安全水平，减少出血风险，提高生活质量。

　　艾曲波帕以口服片剂形式给药，成人推荐起始剂量为50毫克每日一次，空腹服用，避免与含钙、铁、铝、镁的药物或乳制品同服，以免影响吸收。治疗期间需定期监测血常规，评估血小板变化趋势，同时关注肝功能指标，因少数患者可能出现转氨酶升高。若连续治疗4周血小板无明显上升，应考虑调整剂量或评估疗效。治疗目标并非追求血小板完全恢复正常，而是维持在≥30×10⁹/L的安全水平，以预防自发性出血。

　　与其他升血小板药物相比，艾曲波帕具有显著优势。与静脉注射用的罗米司亭相比，艾曲波帕为口服制剂，无需频繁就医，更适合长期管理。与糖皮质激素相比，其不引起血糖升高、骨质疏松或感染风险显著增加等典型副作用。与免疫抑制剂如硫唑嘌呤或环孢素相比，艾曲波帕作用机制更特异，肝肾毒性较低，且起效更快。此外，其在合并自身免疫性疾病的患者中也表现出良好耐受性。

　　在临床实践中，一位45岁女性患者因慢性ITP长期依赖泼尼松，血小板波动在20×10⁹/L左右，频繁出现皮肤紫癜和月经过多。在减停激素过程中尝试艾曲波帕治疗，用药两周后血小板升至68×10⁹/L，症状明显缓解。随后逐渐减少激素用量至停用，维持艾曲波帕单药治疗，血小板稳定在50×10⁹/L以上超过半年，未发生严重出血事件。这一案例体现了艾曲波帕在实现激素减量和长期控制中的关键作用。

　　艾曲波帕不仅为慢性ITP患者提供了便捷有效的治疗路径，也推动了从“被动防御”到“主动生成”的治疗理念转变。其口服便利性、良好安全性和明确疗效，使其成为中重度ITP管理中的重要选择。随着临床应用经验积累，其在特殊人群如老年或合并症患者中的价值将进一步显现。对于血小板生成不足的患者而言，这不仅是一粒药片，更是一种生活回归常态的可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)对血小板减少症患者具有良好的治疗效果

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