血小板减少症是一类以外周血血小板计数持续低于正常值为特征的血液系统疾病，当计数低于30×10⁹/L时，患者可能出现皮肤瘀点、鼻出血、牙龈渗血，严重者甚至发生颅内出血等危及生命的并发症。慢性免疫性血小板减少症（ITP）是最常见的获得性血小板减少类型，其发病机制涉及自身抗体介导的血小板破坏增加以及巨核细胞功能受损导致的生成不足。传统治疗如糖皮质激素虽能短期提升血小板，但长期使用易带来骨质疏松、血糖升高、感染风险增加等副作用。阿伐曲泊帕的出现为这一群体提供了新的治疗路径。它是一种口服的小分子非肽类血小板生成素受体激动剂，通过与巨核细胞表面的TPO受体结合，激活JAK2/STAT5信号通路，促进巨核细胞增殖、分化及血小板释放，从而有效提升外周血小板数量。
阿伐曲泊帕适用于对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除等治疗反应不佳的慢性ITP成年患者。临床研究数据显示，在一项纳入300余例患者的全球多中心试验中，接受阿伐曲波帕治疗的患者在第8周时，有60%达到血小板计数≥50×10⁹/L，显著高于安慰剂组的16%。中位起效时间为1-2周，部分患者在用药后7天内即观察到血小板上升。治疗维持期间，约50%的患者可长期保持血小板在安全范围，显著降低出血事件发生率。其疗效不受PD-L1或免疫状态影响，只要存在血小板生成不足即可获益。
阿伐曲波帕以片剂形式口服，推荐起始剂量为20毫克每日一次，空腹服用，服药前后需间隔至少2小时不摄入乳制品、抗酸药或含多价阳离子的补充剂，以防影响吸收。治疗初期应每周监测血常规，评估血小板动态变化，待稳定后可延长监测周期。若连续4周血小板无明显提升，可考虑增加至40毫克每日。若血小板持续高于100×10⁹/L，应减量或暂停用药，以防血栓风险。肝功能异常者需谨慎使用，因药物主要经肝脏代谢，可能引起转氨酶轻度升高，但多数为一过性。
与其他升血小板药物相比，阿伐曲泊帕具有独特优势。相较于需要皮下注射的罗米司亭，其口服给药方式更便捷，适合长期管理。与糖皮质激素相比，不引起代谢紊乱或免疫抑制，安全性更优。与免疫抑制剂如环孢素相比，其作用机制更特异，肝肾毒性较低，耐受性良好。此外，其在老年患者和合并慢性疾病者中也表现出稳定的疗效和安全性，为多病共存人群提供了可行选择。
在临床实践中，一位62岁女性患者因慢性ITP长期依赖泼尼松，血小板波动在25×10⁹/L左右，伴有明显乏力与易感染倾向。在减停激素过程中启用阿伐曲波帕，用药10天后血小板升至58×10⁹/L，症状明显缓解。随后完全停用激素，维持阿伐曲波帕单药治疗，血小板稳定在50×10⁹/L以上达9个月，未发生严重出血。该案例充分体现了阿伐曲波帕在实现激素摆脱和长期控制中的关键作用。
阿伐曲泊帕不仅拓展了慢性ITP的治疗策略，也推动了从“抑制破坏”向“促进生成”的治疗理念转变。其口服便利性、明确疗效和良好安全性，使其成为中重度ITP患者的重要选择。随着临床应用经验积累，其在个体化治疗中的价值将进一步显现。对于血小板减少的患者而言，这不仅意味着指标的改善，更是生活质量和安全的切实提升。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)此药可用于慢性免疫性血小板减少症吗？
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