骨髓增生异常综合征(MDS)是造血干细胞的“克隆性病变”,骨髓干细胞异常增殖抑制正常造血——巨核细胞数量少或成熟障碍,血小板生成不足,患者常出现瘀斑、鼻出血甚至内脏出血。传统治疗靠输血小板,但只能暂时提升计数,无法解决根本问题,且多次输血引发铁过载,加重肝肾功能负担。很多患者因频繁输血生活质量急剧下降。艾曲波帕的出现,为MDS患者提供了“内源性促造血”新选择。
艾曲泊帕的核心作用是直接激活巨核细胞前体细胞的“造血程序”。MDS患者骨髓中巨核细胞数量少或成熟障碍,艾曲波帕结合TPO受体,促进这些细胞分化为成熟血小板,增加“内源性”产量。这种模式不同于输血小板的“外源性补充”,而是修复骨髓造血功能,从根源解决血小板减少。
其适用人群是MDS伴血小板减少、需减少输血或改善出血的患者。研究显示,MDS患者用艾曲波帕后,中位血小板计数从25×10⁹/L升至50×10⁹/L以上,血小板输注频率减少50%,部分患者甚至脱离输血依赖,血小板维持在60×10⁹/L以上。
使用方法:口服给药,起始50毫克每日一次,根据血小板计数调整,最大150毫克每日一次。需定期监测血常规,评估疗效调整剂量。
58岁的张女士是MDS-RA患者,患病3年每月需输2次血小板,否则牙龈出血不止,连吃饭都不敢用力。用艾曲泊帕3个月后,血小板升至70×10⁹/L,不再输血;6个月后稳定在80×10⁹/L,出血症状消失。她笑着说:“终于不用总往医院跑了,能自己做饭陪孙子玩。”
与输血小板相比,艾曲波帕是“治本”而非“治标”:输血小板暂时缓解,艾曲波帕促进自身生成,长期效果更稳定。且艾曲波帕不加重MDS病情,副作用轻,多为轻度恶心或头痛,患者能耐受。对MDS患者而言,这不仅是血小板数量提升,更是生活质量飞跃。
随着MDS治疗从“支持”向“靶向”转变,艾曲波帕将继续为更多患者带来“减少输血依赖”的希望。它用科学机制激活骨髓造血,让患者告别频繁输血的痛苦,重新拥抱正常生活。对MDS患者而言,艾曲波帕不是“终点”,而是“新起点”——让他们在与疾病斗争中更有底气、更有尊严。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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