非小细胞肺癌是我国发病率最高的癌症类型,约80%的患者确诊时已处于中晚期。过去,这类患者的治疗主要依赖化疗,但有效率仅30%左右,且常伴随脱发、骨髓抑制等严重副作用。更棘手的是,约1%-2%的非小细胞肺癌患者携带RET基因变异——这种变异会让细胞内的RET激酶像“失控的开关”,持续向肿瘤细胞传递“无限增殖”的信号,化疗对这类患者几乎无效。普拉替尼的出现,终于为这部分“无药可用”的患者打开了精准治疗的大门。
普拉替尼的核心机制是高选择性抑制RET激酶活性。RET基因变异分为融合或突变两种形式,都会导致RET蛋白无需外界刺激就持续激活下游信号通路,推动肿瘤生长。普拉替尼通过与RET的ATP结合口袋紧密结合,阻断其能量供应,让这个“失控开关”彻底失灵,从而抑制肿瘤细胞分裂并诱导凋亡。这种“精准打击”只针对变异的RET,对正常细胞中的RET影响极小,避免了化疗的“无差别伤害”。
从适用人群看,普拉替尼主要用于携带RET融合或突变的晚期非小细胞肺癌患者,尤其是化疗或免疫治疗失败的人群。关键临床试验数据显示:对于RET融合阳性的初治患者,客观缓解率(肿瘤缩小达到标准的患者比例)高达73%,中位无进展生存期(肿瘤未明显增大的时间)达到10.8个月;即使是对化疗耐药的患者,客观缓解率仍有61%,中位无进展生存期延长至9.1个月。这意味着近七成患者用药后肿瘤能明显缩小,且一半以上能在近一年时间里保持病情稳定。
使用方法简单便捷:普拉替尼是口服胶囊,推荐剂量为每日一次400毫克,随餐或不随餐均可。患者无需频繁就医输液,居家就能完成治疗,极大提升了生活质量。临床观察中,多数患者耐受性良好,常见不良反应为轻度皮疹、便秘或疲劳,3级及以上严重不良反应发生率仅12%,远低于化疗的35%。
55岁的张先生确诊非小细胞肺癌时已出现骨转移,基因检测显示RET融合阳性。化疗两个周期后,肿瘤未缩小反而导致白细胞骤降,不得不停止治疗。换用普拉替尼后,4周复查显示肺部原发灶缩小52%,骨转移灶的疼痛也明显缓解。治疗期间仅出现轻度皮疹,涂药膏后就好了。现在他已用药10个月,能每天去公园散步,生活质量大幅提升。
对RET变异的非小细胞肺癌患者而言,普拉替尼是“精准治疗”的典型代表。它打破了传统化疗的局限,以高选择性抑制致癌根源,让患者不用承受化疗的痛苦就能获得显著疗效。随着基因检测普及,越来越多RET变异患者将被识别,普拉替尼也将成为这类患者的标准治疗,为他们带来更长、更有质量的生存希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)在RET融合或突变的肿瘤患者中抗肿瘤活性显著
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