免疫性血小板减少症（ITP）像一场“自身免疫的误会”：患者体内产生了攻击血小板的抗体，导致血小板被脾脏破坏，同时骨髓里生产血小板的巨核细胞也不够用。约70%患者一线用糖皮质激素或丙种球蛋白后，要么效果只能维持几个月，要么停药就复发。这时候，艾曲波帕站了出来——它是ITP二线治疗的“关键拼图”，填补了“一线失败后怎么办”的空白，让更多患者不用走到脾切除这一步。

　　ITP的病理有两个核心问题：血小板被破坏过多，同时生成不足。一线治疗比如激素，主要是抑制抗体生成，减少血小板破坏，但对巨核细胞功能改善有限。艾曲波帕则瞄准“生成不足”的短板——它激活TPO-R，直接促进巨核细胞增殖分化，相当于给骨髓里的“血小板工厂”加了马力。这种作用刚好和一线治疗互补：激素减少破坏，艾曲波帕增加生成，双管齐下稳控血小板。而且艾曲波帕是口服药，不用住院，对需要长期管理的ITP患者来说，便利性远胜需要静脉输注的丙种球蛋白。

　　艾曲泊帕适用人群是那些一线治疗“不给力”的患者：比如激素治疗3个月以上，血小板没升到30×10⁹/L以上，或升上来后停药又掉回原样；或是用丙种球蛋白后血小板暂时升了，但1个月内又复发。还有些患者对激素不耐受，比如出现严重的胃溃疡、糖尿病，这时候艾曲波帕就是更好的选择。使用时要注意“个体化调整”：如果血小板升到100×10⁹/L以上，可以慢慢减量，比如从50mg降到25mg，避免反弹；如果减量后血小板又掉下去，可能需要再加回原剂量，或者联合小剂量激素维持。副作用方面，除了轻微头痛、恶心，很少有严重反应，对长期用药的患者很友好。

　　功能药效的数据突出了它的“二线优势”：一项纳入234例ITP患者的临床试验显示，艾曲波帕治疗12周，59%患者血小板≥50×10⁹/L，而安慰剂组仅16%；长期使用的话，中位血小板维持在50以上的比例高达60%以上。对比其他二线药物，比如利妥昔单抗（靶向清除产生抗体的B细胞），虽然有效率约60%，但有10%患者会出现严重感染；而艾曲波帕没有免疫抑制的副作用，更安全。还有罗米司亭，虽然是TPO类似物，但需要每周皮下注射，对怕打针的患者来说，艾曲泊帕的口服优势太明显了。

　　实际案例中，一位45岁男性ITP患者，一线用泼尼松40mg每日一次治疗3个月，血小板从10升到30，减量到20mg后反弹到15。然后用利妥昔单抗375mg/m2每周一次，4次后血小板还是20。换用艾曲波帕100mg每日一次，1个月后血小板到80，逐渐减量到50mg每日一次，维持血小板在60以上，至今6个月，能正常上班，不再因为怕出血不敢出门。

　　对ITP患者来说，艾曲波帕不仅是“升板的药”，更是“找回生活节奏的药”。它让患者不用再频繁跑医院输丙球，不用再担心激素把骨头吃坏，能像普通人一样工作、生活——这就是二线治疗最珍贵的意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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