在多发性骨髓瘤的治疗领域,塞利尼索作为一种首创的口服核输出蛋白抑制剂,通过独特的作用机制为难治性患者提供了新的治疗选择。其药理作用在于选择性抑制核输出蛋白XPO1,这种蛋白负责将肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白从细胞核运输到细胞质。通过阻断XPO1的功能,塞利尼索能够促使这些抑癌蛋白在细胞核内积聚,重新激活其抗肿瘤活性,同时降低细胞质内多种致癌蛋白的浓度,从而诱导肿瘤细胞凋亡。这种独特的作用机制与现有抗骨髓瘤药物有显著区别,为多重耐药的患者提供了新的治疗途径。
塞利尼索适用于治疗既往接受过至少四种治疗方案且对多种药物耐药的复发难治性多发性骨髓瘤成人患者,这些治疗方案应包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。关键临床试验数据显示,在重度经治的患者群体中,塞利尼索联合地塞米松治疗的总缓解率达到25.3%,中位缓解持续时间为3.8个月。更值得注意的是,在这些患者中位接受过7种前期治疗方案的情况下,塞利尼索仍能显示出明确的疗效。一个临床案例中,一位对硼替佐米、来那度胺和达雷妥尤单抗均耐药的复发多发性骨髓瘤患者,开始接受塞利尼索联合地塞米松治疗。用药8周后评估显示血清M蛋白水平下降50%,治疗16周时达到部分缓解,贫血和骨痛症状明显改善。
该药物的标准使用方法为每周两次口服,推荐剂量为80毫克,需联合地塞米松使用。常见的不良反应包括血小板减少、中性粒细胞减少、恶心、厌食等,这些反应多数可通过支持治疗和剂量调整进行管理。需要特别关注的是可能出现的血小板减少和胃肠道反应,治疗期间需要定期监测血常规和及时对症处理。与传统化疗药物相比,塞利尼索具有全新的作用靶点,为多重耐药患者提供了重要的治疗选择。塞利尼索的成功研发标志着多发性骨髓瘤治疗进入了靶向核转运通路的新时代,为难治性患者带来了新的希望。随着临床应用经验的积累,其在多发性骨髓瘤治疗中的地位将日益重要。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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