甲磺酸贝舒地尔是一款口服的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2选择性抑制剂,已获批用于治疗接受过至少两种系统性治疗失败的慢性移植物抗宿主病成人和12岁及以上儿科患者。该药物通过抑制ROCK2这一关键信号分子,调节免疫应答的平衡,它能够减少促炎性辅助T细胞17和滤泡辅助T细胞的活性,同时增加调节性T细胞的数量,从而有望减轻慢性移植物抗宿主病中过度免疫反应导致的纤维化和组织损伤。
慢性移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后常见的严重并发症,可影响皮肤、口腔、肝脏、肺部等多个器官,在既往多种治疗失败后,有效选择有限。关键临床试验数据显示,接受贝舒地尔治疗的患者获得了显著且持久的总体缓解率,并且在中位缓解持续时间上表现出色。其每日一次的口服给药方式为长期管理这一慢性疾病的患者提供了显著的便利。
与常用于慢性移植物抗宿主病的其他免疫抑制剂如糖皮质激素、钙调神经磷酸酶抑制剂或某些酪氨酸激酶抑制剂相比,甲磺酸贝舒地尔的作用机制新颖,靶向特定的免疫失调通路。常见的不良反应包括感染、疲劳、恶心、腹泻以及可能出现的肝酶升高,需在治疗期间进行定期监测。它为临床医生在处理难治性病例时提供了一个重要的新工具。
该药物的出现标志着慢性移植物抗宿主病治疗领域的进一步拓展。其口服靶向疗法针对疾病核心的纤维化和免疫紊乱进程,为经历多种治疗仍受困于该并发症的患者带来了新的改善症状和生活质量的机会,丰富了这一复杂疾病的治疗序列。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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