原发免疫性血小板减少症是一种获得性自身免疫性疾病，机体产生针对血小板膜糖蛋白的自身抗体，导致血小板在脾脏等单核巨噬系统被过早破坏，同时巨核细胞生成血小板不足，而福他替尼作为一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制这一在免疫细胞信号传导中起关键作用的酶，减少抗体介导的血小板破坏并可能改善血小板生成，为对既往治疗反应不佳的原发免疫性血小板减少症成人患者提供了新的治疗途径。脾酪氨酸激酶是B细胞受体和Fc受体信号通路中的关键节点，参与B细胞活化、抗体产生以及巨噬细胞对抗体包被血小板的吞噬作用。

　　福他替尼作为前体药物，口服后在体内迅速转化为活性代谢物，该代谢物可逆地抑制脾酪氨酸激酶。通过这一作用，它能产生多重效应：首先，抑制B细胞受体信号，减少自身抗体的产生；其次，抑制巨噬细胞上的Fc受体信号，降低其对被抗体包裹的血小板的吞噬和清除；此外，研究还提示它可能通过影响巨核细胞上的信号通路，促进血小板的生成。关键临床试验数据显示，在对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的慢性原发免疫性血小板减少症患者中，福他替尼治疗能显著提高持续血小板反应的患者比例，减少出血事件。

　　福他替尼的总体耐受性尚可，其不良反应主要与其免疫调节作用相关。最常见的不良反应包括腹泻、高血压、恶心、肝酶升高和呼吸道感染。高血压是需重点关注的不良反应，通常在治疗初期出现，多数可通过降压药控制，治疗期间需定期监测血压。肝毒性也是需要监测的内容，治疗前及治疗期间应检查肝功能。由于其对免疫系统的抑制，可能增加感染风险，尤其是呼吸道感染。此外，可能存在出血风险，尤其在治疗初期血小板计数尚未显著回升时。与其他免疫抑制剂类似，需警惕潜在的骨髓抑制效应。

　　福他替尼的上市，为原发免疫性血小板减少症的治疗提供了首个口服的脾酪氨酸激酶抑制剂选择。其作用机制不同于传统的糖皮质激素、促血小板生成素受体激动剂或利妥昔单抗，为疾病管理增添了新的作用靶点。对于一线治疗无效或复发的患者，福他替尼提供了一种方便的口服治疗方案，有助于提升血小板计数、降低出血风险。虽然需要监测血压和肝功能等，但其口服给药的便利性和不同于既往药物的作用机制，使其成为原发免疫性血小板减少症序贯治疗中的一个重要选项，尤其适用于对激素依赖或不愿接受注射治疗的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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