梗阻性肥厚型心肌病（HCM）是一种原发性心肌疾病，以左心室（LV）肥厚、心肌过度收缩及舒张功能障碍为主要特点。左心室流出道（LVOT）梗阻是梗阻性HCM的典型表现，也是影响HCM患者预后的重要因素，与心房颤动（AF）、卒中、心力衰竭（HF）、病情进展及死亡的风险增加有关。肥厚型心病（HCM）是最常见的遗传性心血管疾病，导致大量心力衰竭和猝死病例。（肌球蛋白过度收缩，心肌长期紧绷→心室壁肥厚→舒张不开→血液流出受阻→出现胸闷、乏力、活动耐力差。）

　　玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)是一种心肌肌球蛋白抑制剂，目前已在五大洲获批用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能Ⅱ-Ⅲ级的症状性梗阻性HCM。Mavacamten是目前国内第一个心肌肌球蛋白抑制剂，加之我国HCM整体发病率持续升高，因此探究其在中国患者中的长期疗效具有重要的临床价值。EXPLORER-CN研究设计包括长期延展阶段（LTE）：完成前30周双盲安慰剂对照（DBPC）治疗、且未出现明显安全问题的合格受试者，将继续接受48周的Mavacamten治疗，停药后再开展8周或20周的随访。本文公布了EXPLORER-CN研究截至第78周的核心数据，包括超声心动图指标、临床症状、患者自评健康状态、心脏生物标志物及安全性结果。结果显示，中国梗阻性HCM患者接受长达78周的Mavacamten治疗后，超声心动图指标（LVOT峰值压差、E/e'比值、LAVI）、NYHA心功能分级、患者自评健康状态及心脏生物标志物的数值均较基线持续改善，LVEF均值维持在正常范围。Mavacamten长期治疗的耐受性良好，TEAE以轻、中度为主。中国人群长期使用Mavacamten的安全特征与全球MAVA-LTE研究基本吻合。

　　玛伐凯泰的作用已被近期AHA/ACC和ESC指南认可，建议作为标准药物之后的二线治疗。是否所有患者在开始使用mavacamten前都应接受基因型检测，仍需进一步验证。目前指南尚未明确规定这一点，尽管许多医疗和监管机构建议先进行治疗CYP2C19基因分型，以指导药物剂量，以降低药物积累和潜在毒性的风险。此外，CMI药物治疗导致轻度至中度LVEF降低的临床影响仍需长期研究。研究表明，HCM患者中LVEF降低本身显著增加不良结局的风险，包括猝死和心力衰竭住院。CMIs在非阻塞性HCM中的疗效目前正在探索中，正在进行随机对照试验（RCT）以评估其在该人群中的潜在临床益处。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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