帕瑞肽（pasireotide）为第二代生长抑素受体配体，国际上获批治疗成人肢端肥大症约十年，在临床试验中显示有效恢复生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-I（IGF-I）水平，并具抗增生效应，显著缩小垂体瘤体积。生长抑素受体配体（SRL）是目前治疗肢端肥大症的一线用药，可以使40%~70%患者GH和IGF-1水平正常，并能改善肢端肥大症患者高血糖、高血压、心功能不全等并发症，主要用于无压迫症状的大腺瘤，术后生化指标无改善，术前用于改善严重并发症或开始放疗至达到最大疗效期间。
第一代SRL包括奥曲肽、奥曲肽长效缓释剂和兰瑞肽，第二代SRL为帕瑞肽。垂体生长激素瘤主要表达SSTR2或SSTR5，帕瑞肽对SSTRs亲和力的谱系范围比第一代更广，当患者对第一代SRL产生药物抵抗或治疗效果不佳时，帕瑞肽仍能带来疗效上的明显突破。Ⅲ期试验结果显示，35%肢端肥大症患者接受帕瑞肽治疗后IGF-1正常化。该药于2014年被美国食品及药品管理局和欧洲药品管理局批准用于治疗肢端肥大症。对未接受SRLs治疗的患者，帕瑞肽长效缓释剂生化控制率高于奥曲肽长效缓释剂。
在意大利这项回顾性研究中，成年肢端肥大症患者的纳入及数据都是前瞻性收集的，研究目的是评估首次且长期帕瑞肽治疗对患者疾病控制率、垂体瘤体积变化、葡萄糖-胰岛素以及脂肪代谢方面的影响。入组患者不耐受第一代SRL单药或与其他联合的长期治疗，垂体瘤体积过去12个月相对稳定，入组前已采用激素替代疗法治疗垂体功能低下6个月以上；排除肝肾功能不佳、可能存在药物或酒精滥用及放疗治疗史患者。共纳入28例患者，平均年龄47.8±12.1岁，10例男性，18例女性。在本研究期间，18例（64.3%）完成至少36个月以上的帕瑞肽治疗，而达到42-90个月治疗的患者有16例（57.1%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
